Koperhistinidaat Medicine 06 June 2023 Extended indication Menkes kinky hair syndrome. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Koperhistinidaat Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other metabolism and Endocrinology Extended indication Menkes kinky hair syndrome. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Cyprium Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Fabrikant: Cyprium Therapeutics Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP No Submission date May 2025 Expected Registration June 2026 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutic value Current treatment options De huidige behandelopties voor kinderen met Menkes zijn enkel symptomatisch; tegen epilepsie kunnen medicijnen helpen. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Op dit moment zijn er nog geen overtuigende effectiviteitsdata in peer reviewed tijdschriften gepubliceerd. Uit drie verschillende artikelen uit een stuk van de NHS blijkt wel dat vroege behandeling met koper histidine (bij patiënten jonger dan 1 maand) de overleving verhoogd van 62,5% tot 92%. Voor patiënten die later behandeling ontvangen, werd een overleving van 8,3% tot 50% gerapporteerd. Een van de drie studies rapporteerde daarnaast dat patiënten (jonger dan 1 maand) een statistisch significante verbetering hadden op neurologische ontwikkeling in vier verschillende gebieden vergeleken met patiënten die pas later een behandeling kregen. Duration of treatment Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration 250 micrograms References NCT00811785; Kaler et al. Neonatal diagnosis and treatment of Menkes disease. 2018; Kaler. Neurodevelopment and brain growth in classic Menkes disease is influenced by age and symptomatology at initiation of copper treatment. 2004; Vairo et al. A systematic review and evidence-based guideline for diagnosis and treatment of Menkes disease. 2019; Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 1 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References orpha.net (1); Expert opinie(2); Additional remarks Prevalentie bij de geboorte wordt geschat op 1 op de 300.000 in Europa. De aandoening is X-gebonden en treft dus hoofdzakelijk mannen. (1) De diagnose moet snel gesteld worden om behandeling te starten. De overlevingskans is klein en er wordt voor Nederland verwacht dat er ieder jaar mogelijk één incidente patiënt in aanmerking zal komen (2). Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Adis Insight Additional remarks Other information Additional remarks