Leriglitazon Geneesmiddel 03 juni 2025 Uitgebreide indicatie Leriglitazone monotherapy for treatment of cerebral x-linked Adrenoleukodystrophy in male children and adolescents up to 12 years of age prior to human stem cell transplant. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Leriglitazon Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Leriglitazone monotherapy for treatment of cerebral x-linked Adrenoleukodystrophy in male children and adolescents up to 12 years of age prior to human stem cell transplant. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Nezglyal Fabrikant Minoryx Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Suspensie voor oraal gebruik Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Amsterdam UMC Aanvullende opmerkingen Peroxisome proliferator-activated receptor gamma agonist. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Juni 2025 Verwachte registratie Juli 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Een eerdere indiening op basis van de ADVANCE studie heeft in mei 2024 een negatieve CHMP-opinie ontvangen. Dit betreft de ontwikkeling op basis van de NEXUS studie voor jongens tot 12 jaar oud. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04528706 (NEXUS) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Erfelijkheid.nl; Expertopinie Aanvullende opmerkingen X-ALD komt voor bij 1 tot 2,5 op de 50.000 jongens wat neerkomt op 170 tot 425 patiënten in Nederland. Er zijn momenteel ongeveer 200 patiënten met X-ALD bekend in Nederland. Van deze groep ontwikkelt slechts een klein deel de cerebrale vorm. De afgelopen jaren is er gemiddeld één patiënt getransplanteerd met een allo-SCT. Dit is ook de populatie die voor gentherapie in aanmerking zou komen. De Gezondheidsraad heeft geadviseerd om X-ALD op te nemen in de hielprik. Dit zal mogelijk effect hebben op de patiënten aantallen over twee tot drie jaar. Het aantal mannen met X-ALD met AMN fenotype is hoog. Als effectiviteit wordt aangetoond dan komen er mogelijk tientallen patiënten voor in aanmerking. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen