Leriglitazon Medicine 03 June 2025 Extended indication Treatment of adrenoleukodystrophy. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Registration application pending Product Active substance Leriglitazon Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Metabolic diseases Extended indication Treatment of adrenoleukodystrophy. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Nezglyal Manufacturer Minoryx Portfolio holder Mechanism of action Route of administration Oral Therapeutical formulation Oral suspension Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Amsterdam UMC Additional remarks Peroxisome proliferator-activated receptor gamma agonist. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date July 2025 Expected Registration August 2026 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Een eerdere indiening op basis van de ADVANCE studie heeft in mei 2024 een negatieve CHMP-opinie ontvangen. Dit betreft de ontwikkeling op basis van de NEXUS studie voor jongens tot twaalf jaar oud. Therapeutic value Current treatment options Allogene stamceltransplantatie (SCT) Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Voor de jonge kinderen met cerebrale ALD is er geen plaats voor leriglitazon en zal onveranderd de primaire behandeling bestaan uit allogene SCT. Dat zal dus gelden voor jonge kinderen die opgepikt worden vanuit de hielprikscreening en een cerebrale vorm ontwikkelen. Er loopt nog een studie (CALYX) bij oudere mensen. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT04528706 (NEXUS); NCT03231878 (ADVANCE); García-Cazorla et al. EClinicalMedicine. 2025; Köhler et al. Lancet Neurol. 2023; Expertopinie. Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Erfelijkheid.nl; Expertopinie Additional remarks X-ALD komt voor bij 1 tot 2,5 op de 50.000 jongens wat neerkomt op 170 tot 425 patiënten in Nederland. Er zijn momenteel ongeveer 200 patiënten met X-ALD bekend in Nederland. Van deze groep ontwikkelt slechts een klein deel de cerebrale vorm. De afgelopen jaren is er gemiddeld één patiënt getransplanteerd met een allo-SCT. Dit is ook de populatie die voor gentherapie in aanmerking zou komen. De Gezondheidsraad heeft geadviseerd om X-ALD op te nemen in de hielprik. Dit zal mogelijk effect hebben op de patiënten aantallen over twee tot drie jaar. Het aantal mannen met X-ALD met AMN fenotype is hoog. Als effectiviteit wordt aangetoond dan komen er mogelijk tientallen patiënten voor in aanmerking. Expected cost per patient per year Cost € < 100,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Additional remarks Op basis van vergelijkbare geneesmiddelen (weesgeneesmiddelen in de neurologie) Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks