Lifileucel Geneesmiddel 12 June 2018 Uitgebreide indicatie Lifileucel in combination with follow-on IL-2 for second line treatment of stage IIIc/IV unresectable or metastatic Melanoma in adults and elderly. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 260,400,000.00 Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Lifileucel Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Huidkanker Uitgebreide indicatie Lifileucel in combination with follow-on IL-2 for second line treatment of stage IIIc/IV unresectable or metastatic Melanoma in adults and elderly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Amtagvi Fabrikant Iovance Portfoliohouder Werkingsmechanisme Autologe gemodificeerde celtherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Autologe T cell therapie die gebruik maakt van tumor infiltrating lymphocytes (TILs) die uit de tumor van de patiënt zijn geïsoleerd. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum Augustus 2024 Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen In 2022 bij de FDA ingediend. Het bedrijf heeft de aanvraag op 22 juli 2025 ingetrokken. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Bijvoorbeeld CAR-T. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Maligne melanoma is een erg competitief veld. Er worden veel cellulaire producten ontwikkeld voor dezelfde indicatie. De data van de fase 2 studie zijn inmiddels bekend. Lifileucel liet een goede respons zien en zal mogelijk een uitkomst zijn voor patiënten met weinig andere mogelijke behandelopties. De ORR was 31,4% (complete respons: 5,9%; partiële respons: 25,5%). De mediane duur van respons (DOR) was 36,5 maanden (95% BI: 8,3 – niet bereikt), waarbij 31,3% van de responders de vijfjarige beoordeling met een aanhoudende respons voltooide. De mediane tijd tot de beste respons was 1,5 maanden (bereik: 1,3 tot 30,4). De overall survival was 13,9 maanden (95% BI: 10,6 tot 17,8), met een vijfjarige overall survival van 19,7% (95% BI: 13,3 tot 27,0) (ASCO 2025). Het is nog onduidelijk of het PASKWIL te beoordelen is en of de fase 2 data voldoende zijn. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT02360579 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 744 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR Aanvullende opmerkingen Melanoom van de huid betreft 6.729 patiënten in 2018, hiervan zijn er 541 patiënten met stadium 3 en 203 patiënten met stadium 4 (maximaal 744 patiënten die in aanmerking komen voor deze behandeling). Door voorbehandeling met chemo en nabehandeling met IL-6 komen lang niet alle patiënten in aanmerking voor deze behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 300,000.00 - 400,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Aanvullende opmerkingen Indien de resultaten van de studie positief zijn is de prijs voor een behandeling hoog. Mogelijk vergelijkbaar met CAR-T therapieën (ongeveer €300.000 tot €400.000). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 260,400,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen