Liposomaal amikacine Medicine 09 January 2018 Extended indication Longinfecties door Mycobacterium avium complex, niet reagerend op eerdere therapie. Therapeutic value Possible added value Total cost € 3,000,000.00 Registration phase Registration application pending Product Active substance Liposomaal amikacine Domain Infectious diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Bacterial infections Extended indication Longinfecties door Mycobacterium avium complex, niet reagerend op eerdere therapie. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name ALIS Manufacturer Insmed Portfolio holder Mechanism of action Antibiotic Route of administration Inhalation Therapeutical formulation Liquid for inhalation vapor Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Radboudumc, afd. Longziekten, Nijmegen. Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity New therapeutical formulation ATMP Unknown Submission date July 2019 Expected Registration August 2020 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Amikacine (onder de merknaam Arikayce) is eerder teruggetrokken tijdens de EMA registratieprocedure door Insmed op 8 juni 2016. De data waarop de aanvraag was gebaseerd werd ontoereikend geacht. Therapeutic value Current treatment options Rifampicine (of rifabutin) en ethambutol en macrolide antibioticum (claritromycine danwel azitromycine). Bij ernstige infecties wordt intraveneuze amikacine toegevoegd. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Huidige fase III resultaten lijken veelbelovend. Het geneesmiddel werkt door middel van verneveling. Hierdoor werkt het geneesmiddel lokaal en is het minder toxisch. Duration of treatment Average 6 month / months Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 590 mg References Fabrikant; Olivier et al. Am J Respir Crit Care Med. 2017 Mar 15;195(6):814-823. Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 50 - 100 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References RIVM Additional remarks In Nederland zijn er ongeveer 700 gevallen nontuberculeuze myobacterieinfecties per jaar (2009). Indien de indicatie voor therapie-naieve Mycobacterium avium complex longinfecties eerder wordt verkregen zal dit lijden tot een patiëntvolume van 50 patiënten per jaar. In 2020 start een trial naar de mogelijkheid om het geneesmiddel in de eerste lijn in te zetten. Dit zal mogelijk zorgen voor een groei tot 100 patiënten per jaar. Expected cost per patient per year Cost € 30,000.00 - 50,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References bron: SPS Additional remarks Mogelijk meerkosten. Prijs is nog niet vastgesteld. In de VS al wel een prijs: "approved in US where it will be priced it at $363 per vial, or $132,495 annually if taken daily as directed". Verwachting in Nederland eenmalig €30.000-€50.000 per patiënt, o.b.v. 6 maanden behandeling (expert-opinie). Potential total cost per year Total cost € 3,000,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Yes Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Therapie-naïeve Mycobacterium avium complex longinfecties. Mogelijk in 2020. References Additional remarks Other information Additional remarks