Lisocabtagene maraleucel Medicine 13 December 2018 Extended indication Breyanzi voor de behandeling van recidief of refractair grootcellig B-cellymfoom (R/R DLBCL), primair mediastinaal B-cellymfoom (PMBCL), en folliculair lymfoom graad 3B (FL3B), na twee of meer lijnen systemische therapie Therapeutic value Possible added value Total cost € 73,024,248.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Lisocabtagene maraleucel Domain Hematology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Aggressive non-Hodgkin’s lymphoma Extended indication Breyanzi voor de behandeling van recidief of refractair grootcellig B-cellymfoom (R/R DLBCL), primair mediastinaal B-cellymfoom (PMBCL), en folliculair lymfoom graad 3B (FL3B), na twee of meer lijnen systemische therapie Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Breyanzi Manufacturer BMS Portfolio holder BMS Mechanism of action CAR-T therapy Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks CAR-T Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Accelerated assessment Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME) ATMP Yes Submission date July 2020 Expected Registration April 2022 Orphan drug Yes Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP opinie ontvangen in januari 2022. Geregistreerd op 4 april 2022. De verstrekking van lisocabtagene maraleucel voor deze indicatie voldoet aan de criteria voor toepassing van de sluis, aangezien het verwachte macrokostenbeslag meer dan €40 miljoen per jaar is. Consequentie van de toepassing van de sluis is dat de verstrekking van het geneesmiddel breed in de sluis wordt geplaatst voor geneeskundige behandeling. Op 13 november 2024 is besloten dat deze indicatie tot 1 januari 2028 opgenomen wordt in het basispakket van de zorgverzekering (https://zoek.officielebekendmakingen.nl/stcrt-2024-37013.html). Therapeutic value Current treatment options Chemotherapie, axicabtagene ciloleucel. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De meerwaarde van CAR-T-cell therapie ten opzichte van huidige opties lijkt groot. Ondanks dat er nog geen langdurige follow-up is zijn er patiënten (gebleken uit studies van de concurrenten) die al zeer lang in remissie zijn terwijl ze anders een prognose hadden gehad van enkele maanden. Door de agressiviteit van het DLBCL halen veel patiënten echter de infusie van de CAR-T-cells niet (30%-40%). De follow up van Liso-cel is beduidend korter dan van de concurrerende CAR-T producten, echter de beste complete remission rate ligt met 73% hoger dan die van Yescarta en Kymriah. De progressie vrije overleving bij 12 maanden ligt met 44% op vergelijkbare hoogte als bij de 2 andere CAR-T producten. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References JCAR017-BCM-001: NCT03484702. Additional remarks JCAR017 wordt toegediend in een dosis van 1 x 10^8 JCAR017-positieve getransfecteerde levensvatbare T cellen (5×10^7 CD8+ CAR+ T cellen en 5×10^7 CD4+ CAR+ T cellen) op dag 1 (2 tot 7 dagen na lymphodepleting chemotherapy [LD]). Expected patient volume per year Patient volume 129 - 245 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Advies herbeoordeling sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) (1); Expertopinie (2). Additional remarks Het aantal patiënten (DLBCL/PMBCL) na ten minste twee eerdere behandelingslijnen, dat in aanmerking komt voor een CAR T behandeling werd in het herbeoordelingsrapport van axicabtagene ciloleucel (Yescarta) gepresenteerd. In dit rapport wordt aangenomen dat 141, 142 en 143 incidente patiënten per jaar in jaar 1, 2 en 3 respectievelijk binnen de huidige indicatie in aanmerking komen voor axicabtagene ciloleucel (Yescarta)(1). Geëxtrapoleerd zou dit uitkomen in 2024 op 145 patiënten. Het patiëntvolume voor folliculair lymfoom graad 3B (FL3B), na tenminste twee eerdere behandelingslijnen, is volgens een expertopinie ingeschat op maximaal 100 patiënten. Het realistische patiëntvolume voor FL3B zal waarschijnlijk lager uitvallen. Lisocabtagene maraleucel zal binnen deze groep patiënten de concurrentie aan moeten gaan met onder andere Yescarta en Kymriah (derde CAR T in deze indicatie)(1). Expected cost per patient per year Cost € < 390,504.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Drugs.com Additional remarks De Nederlandse prijs is nog niet bekend. Op basis van de prijs in de Verenigde Staten zijn de kosten voor Breyanzi per behandeling: €390.504. Voor deze indicatie geldt een financieel arrangement tot 1 januari 2028. Potential total cost per year Total cost € 73,024,248.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Second-line transplant-eligible large B-cell lymphoma (LBCL). Relapsed or refractory chronic lymphocytic leukaemia (CLL) or small lymphocytic lymphoma (SLL). Second-line transplant-ineligible large B-cell lymphoma (LBCL). References Manufacturer Additional remarks Other information Additional remarks