Lonapegsomatropin Medicine 10 December 2019 Extended indication for the treatment of growth hormone deficiency in adolescents and children above 3 years of age. Therapeutic value Possible benefit in ease of use Total cost Registration phase Registered Product Active substance Lonapegsomatropin Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Unknown Extended indication for the treatment of growth hormone deficiency in adolescents and children above 3 years of age. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Skytrofa Manufacturer Ascendis Portfolio holder Mechanism of action Receptor agonist Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Fabrikant: Ascendis Pharma A/S. Somatotropin receptor agonists. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date October 2020 Expected Registration January 2022 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positive CHMP opinie ontvangen in november 2021. Therapeutic value Current treatment options somatropine Therapeutic value Possible benefit in ease of use This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Voordeel aan dit geneesmiddel is de wekelijkse toedieningsfrequentie ten opzichte van de huidige behandelopties, die dagelijks toegediend moeten worden. Somapacitan zal tevens binnenkort op de markt komen en een wekelijkse toedieningsfrequentie hebben. Het bijwerkingsprofiel van deze twee middelen kan wel verschillen. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a week Dosage per administration References NCT03305016, NCT03344458, NCT02781727 Additional remarks Starting dose of 0.24mg/kg/week Expected patient volume per year Patient volume < 2,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Gezondheidsplein; CBS Additional remarks Kinderen met groeihormoondeficiëntie worden altijd behandeld, anders groeien ze niet of extreem slecht, dus bij de kinderen zal er geen sprake zijn van meer groeihormoongebruik indien er een langwerkend groeihormoon beschikbaar komt. Vele kinderen met groeihormoon deficiëntie krijgen nu elke dag een injectie gedurende hun gehele jeugd, vaak vanaf zeer jonge leeftijd. De verwachting is dat veel ouders van kinderen met groeihormoondeficiëntie zullen kiezen voor een langwerkend groeihormoon indien voldoende is bewezen dat het effectief en veilig is. Het totale aantal kinderen met groeihormoon behandeling, op basis van indicaties groeihormoondeficiëntie, Turner syndroom, nierinsufficiëntie en SGA(Small for Gestational Age) bedraagt stabiel ongeveer 2.350. Het aantal kinderen dat een groeihormoon ontvangt op basis van de indicatie groeihormoondeficiëntie is 1.150 en is al jarenlang stabiel. Een deel van de kinderen zal uiteindelijk in aanmerking komen voor deze behandeling. Expected cost per patient per year Cost References drugs.com Additional remarks Prijs in de Verenigde Staten $692 per unit (3 mg). Prijs per patiënt per jaar zal afhankelijk zijn van een gemiddeld gewicht van de populatie. Start dosering 0,24mg/kg/week. Hierdoor is het niet mogelijk om een inschatting van de prijs te geven. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References AdisInsight Additional remarks Other information Additional remarks