Lonapegsomatropine Geneesmiddel 03 juni 2025 Uitgebreide indicatie Lonapegsomatropin monotherapy for treatment of adult-onset Growth hormone deficiency in adults over 23 years of age and elderly. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Lonapegsomatropine Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Onbekend Uitgebreide indicatie Lonapegsomatropin monotherapy for treatment of adult-onset Growth hormone deficiency in adults over 23 years of age and elderly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Skytrofa Fabrikant Ascendis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2025 Verwachte registratie Juli 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen De frequentie van toedienen is lager dan die van huidige groeihormonen. Hierdoor is het makkelijker voor patiënten. Echter, zijn er wel meer bijwerkingen. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 340 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://www.ntvg.nl/system/files/publications/a4288.pdf?utm_source=chatgpt.com Aanvullende opmerkingen Groeihormoondeficiëntie (GHD) bij volwassenen is een zeldzame aandoening. In Nederland wordt de prevalentie geschat op ongeveer 175 gevallen per 1.000.000 mensen. In 2023 werden groeihormonen bij 340 patiënten voorgeschreven. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen