Lonapegsomatropine Geneesmiddel 03 juni 2025 Uitgebreide indicatie Lonapegsomatropin monotherapy for treatment of adult-onset Growth hormone deficiency in adults over 23 years of age and elderly. Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak Totale kosten € 105.000.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Lonapegsomatropine Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Lonapegsomatropin monotherapy for treatment of adult-onset Growth hormone deficiency in adults over 23 years of age and elderly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Skytrofa Fabrikant Ascendis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum December 2025 Verwachte registratie Juli 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Sluiskandidaat Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Andere groeihormoonpreparaten Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Lonapegsomatropine is een groeihormoonpreparaat dat, in tegenstelling tot de huidige rhGH-middelen die dagelijks subcutaan worden toegediend, slechts één keer per week wordt geïnjecteerd. Dit wekelijkse schema biedt meer gebruiksgemak en flexibiliteit, bijvoorbeeld tijdens reizen of bij een onregelmatige planning, en kan daardoor mogelijk leiden tot betere therapietrouw. Klinische studies tonen een vergelijkbaar effect op lichaamssamenstelling als bij dagelijkse toediening, maar therapietrouw is niet specifiek onderzocht. De fabrikant verwacht echter dat de lagere injectiefrequentie en het nieuwe toedieningssysteem (device/pen) dit zullen bevorderen. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 0,7 - 6,3 mg Bronnen NCT04615273 (foresiGHt); FDA prescribing information; Expertopinie Aanvullende opmerkingen Volwassenen met GHD krijgen Skytrofa eenmaal per week subcutaan toegediend in een dosis van 0,7–2,1 mg, afhankelijk van leeftijd en oestrogeengebruik, met titratie tot maximaal 6,3 mg. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 1.000 - 2.000 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen www.ntvg.nl (1); GIPdatabank (2); Expertopinie (3) Aanvullende opmerkingen Groeihormoondeficiëntie (GHD) bij volwassenen is een zeldzame aandoening. In Nederland wordt de prevalentie geschat op ongeveer 175 gevallen per 1.000.000 mensen (1). In 2022 waren er 5.400 gebruikers van somatropine- en somatropine-agonisten (2). Het kindercohort is een mix van GHD, SGA, ISS, Turner, Prader-Willi, Noonan en nierfalen. Bij volwassenen gaat het bijna alleen maar om GHD (3). Mogelijk ligt het aantal volwassen gebruikers van somatropine- en somatropine-agonisten voor GHD tussen de 1.000 en 2.000 (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 70.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Drugs.com Aanvullende opmerkingen De maximale wekelijkse dosis Skytrofa voor een volwassene is 6,3 mg. In de Verenigde Staten kost een cartridge van 6,3 mg $1.558,50 (~€1.350). Een jaarbehandeling kost dan ongeveer €70.000. De prijs in de Verenigde Staten is doorgaans hoger dan in Nederland. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 105.000.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen