Lonapegsomatropine Medicine 03 June 2025 Extended indication Lonapegsomatropin monotherapy for treatment of adult-onset Growth hormone deficiency in adults over 23 years of age and elderly. Therapeutic value Possible benefit in ease of use Total cost € 105,000,000.00 Registration phase Registration application pending Product Active substance Lonapegsomatropine Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Metabolic diseases Extended indication Lonapegsomatropin monotherapy for treatment of adult-onset Growth hormone deficiency in adults over 23 years of age and elderly. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Skytrofa Manufacturer Ascendis Portfolio holder Mechanism of action Receptor agonist Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date December 2025 Expected Registration August 2026 Orphan drug No Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Sluice candidate Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Andere groeihormoonpreparaten Therapeutic value Possible benefit in ease of use This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Lonapegsomatropine is een groeihormoonpreparaat dat, in tegenstelling tot de huidige rhGH-middelen die dagelijks subcutaan worden toegediend, slechts één keer per week wordt geïnjecteerd. Dit wekelijkse schema biedt meer gebruiksgemak en flexibiliteit, bijvoorbeeld tijdens reizen of bij een onregelmatige planning, en kan daardoor mogelijk leiden tot betere therapietrouw. Klinische studies tonen een vergelijkbaar effect op lichaamssamenstelling als bij dagelijkse toediening, maar therapietrouw is niet specifiek onderzocht. De fabrikant verwacht echter dat de lagere injectiefrequentie en het nieuwe toedieningssysteem (device/pen) dit zullen bevorderen. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a week Dosage per administration 0,7 - 6,3 mg References NCT04615273 (foresiGHt); FDA prescribing information; Expertopinie Additional remarks Volwassenen met GHD krijgen Skytrofa eenmaal per week subcutaan toegediend in een dosis van 0,7 tot 2,1mg, afhankelijk van leeftijd en oestrogeengebruik, met titratie tot maximaal 6,3mg. Expected patient volume per year Patient volume 1,000 - 2,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References www.ntvg.nl (1); GIPdatabank (2); Expertopinie (3) Additional remarks Groeihormoondeficiëntie (GHD) bij volwassenen is een zeldzame aandoening. In Nederland wordt de prevalentie geschat op ongeveer 175 gevallen per 1.000.000 mensen (1). In 2022 waren er 5.400 gebruikers van somatropine- en somatropine-agonisten (2). Het kindercohort is een mix van GHD, SGA, ISS, Turner, Prader-Willi, Noonan en nierfalen. Bij volwassenen gaat het bijna alleen maar om GHD (3). Mogelijk ligt het aantal volwassen gebruikers van somatropine- en somatropine-agonisten voor GHD tussen de 1.000 en 2.000 (2). Expected cost per patient per year Cost € < 70,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Drugs.com Additional remarks De maximale wekelijkse dosis Skytrofa voor een volwassene is 6,3 mg. In de Verenigde Staten kost een cartridge van 6,3 mg $1.558,50 (~€1.350). Een jaarbehandeling kost dan ongeveer €70.000. De prijs in de Verenigde Staten is doorgaans hoger dan in Nederland. Potential total cost per year Total cost € 105,000,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks