Lumasiran Medicine 10 June 2020 Extended indication Treatment of primary hyperoxaluria type 1 (PH1) in all age groups. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 3,209,415.00 Registration phase Registered Product Active substance Lumasiran Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Unknown Extended indication Treatment of primary hyperoxaluria type 1 (PH1) in all age groups. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Oxlumo Manufacturer Alnylam Portfolio holder Mechanism of action Small interfering RNA (siRNA) Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Substraat reductie therapie. Voorkomen van de vorming van het substraat door middel van het remmen van het daarbij betrokken enzym (middels een siRNA waaraan (om te voorkomen dat het snel wordt afgebroken) een suikerstruik (GalNAC) is gekoppeld). Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Accelerated assessment Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME) ATMP Unknown Submission date April 2020 Expected Registration November 2020 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie in oktober 2020. Geregistreerd in november 2020. Er wordt nog gekeken naar een oplossing voor een mogelijkheid tot vergoeding. Therapeutic value Current treatment options Calcium oxalaat kristal remmers. In sommige gevallen niersteenbehandeling, dialyse en mogelijk lever of niertransplantatie. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Op basis van preklinische studies lijkt lumasiran effectief. Het werkt via RNA silencing, deze werking is vaak effectief gebleken. Het geneesmiddel kan uitkomst bieden voor patiënten die niet reageren op een vitamine B6 behandeling. Mogelijke risico's zijn echter nog niet in kaart gebracht. Duration of treatment Frequency of administration 3 times every 4 weeks Dosage per administration 3 mg/kg References ILLUMINATE-A (NCT03681184) Additional remarks Patients receive three monthly loading doses of lumasiran followed by quarterly maintenance doses. Expected patient volume per year Patient volume 10 - 12 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References orpha.net; expertopinie Additional remarks De incidentie bedraagt 1-3 per miljoen geboorten. Aangezien er jaarlijks ongeveer 150.000 kinderen worden geboren in Nederland is de incidentie <1. Mogelijk zal er een prevalente patiëntenpopulatie van 10-12 in aanmerking komen voor deze behandeling. Expected cost per patient per year Cost € 291,765.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References https://pharmaintelligence.informa.com/resources/product-content/alnylam-seeking-lumasiran-approvals-soon-but-has-two-rivals-on-its-heels Additional remarks De lijstprijs in de Verenigde Staten zal minstens $350,000 aan jaarlijkse kosten bedragen. Gekeken naar de andere antisense middelen van deze leverancier (patisiran en givosiran). Zal het bedrag mogelijk hoger uitvallen. “While we await information on lumasiran pricing, discussions with management suggested to us that our price estimate of $350,000/year could be conservative with upside should Alnylam adopt an aggressive pricing strategy similar to Givlaari at $575,000/year,” Potential total cost per year Total cost € 3,209,415.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks