Luspatercept Medicine 06 June 2023 Extended indication Reblozyl is indicated in adults for the treatment of transfusion-dependent anaemia due to very low, low and intermediate-risk myelodysplastic syndromes (MDS) Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 1,650,264.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Luspatercept Domain Hematology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication AML / MDS Extended indication Reblozyl is indicated in adults for the treatment of transfusion-dependent anaemia due to very low, low and intermediate-risk myelodysplastic syndromes (MDS) Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Reblozyl Manufacturer BMS Portfolio holder BMS Mechanism of action Other Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date March 2023 Expected Registration March 2024 Orphan drug No Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP opinie 22 februari 2024. Europese handelsvergunning per 27 maart 2024. Vergoeding per 1 mei 2024. Therapeutic value Current treatment options Erythropoiesis-stimulating agents (ESAs) / Erythropoietin (EPO) Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation In de richtlijn zal bij een endogene epo-spiegel van minder dan 500 als eerste keuze epoetine/darbepoetine geadviseerd worden. Op dit moment is er enkel een interim analyse. De data is nog te immatuur om conclusies te trekken. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 3 weeks Dosage per administration 1.0 mg/kg References NCT03682536 (ACE-536) Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 38 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References NKR(1); Expert opinion (2); Additional remarks De incidentie van MDS bedraagt ongeveer 800 patiënten in Nederland. Van deze 800 patiënten heeft ongeveer 60% low risk MDS (n=480) (1). Ongeveer 60% van de patiënten met low risk MDS is symptomatisch (n=288). Van deze subpopulatie heeft 65% bloedtransfusies nodig (n=187) en komt 95% in aanmerking voor ESA (n=178). Van deze patiënten hebben 21% een endogeen serum EPO >200U/L en komen in aanmerking voor Luspatercept (n=38). Dit omdat patiënten met een lager endogeen serum EPO waarde effectief behandeld kunnen worden met de huidige EPOs. In de praktijk wordt verwacht dat het patiëntvolume lager zal uitvallen doordat patiënten tot een gehalte van 500U/L op dit moment behandeld worden met ESA. Expected cost per patient per year Cost € 43,428.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant; G-standaard juni 2024; NKR; Expert opinion Additional remarks Per flacon 25mg: €768,50. AIP is verlaagd per 1 september 2024. Per flacon 75mg: €2.305,50. AIP is verlaagd per 1 september 2024. Voor een persoon van 75 kilo betekent dit; 52/3=17,33*€2.305,50= €43.428,67 voor de behandeling van een jaar. Potential total cost per year Total cost € 1,650,264.00 Total cost for sluice Additional remarks Voor de huidige indicaties bestaat een afspraak met de zorgverzekeraars. Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References fabrikant Additional remarks Other information Additional remarks