MaaT013 Geneesmiddel 03 December 2024 Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with acute-graft-versus-host disease (aGvHD). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof MaaT013 Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Graft versus Host Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with acute-graft-versus-host disease (aGvHD). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Maatpharma Portfoliohouder Werkingsmechanisme Toedieningsweg Rectaal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Suspensie voor rectaal gebruik. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Juni 2025 Verwachte registratie Juli 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Verwachte registratie op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties FMT (Fecale Microbiota Transplantatie) via de Nederlandse Donor Feces Bank (NDFB) is een gestandaardiseerde medische procedure waarbij ontlasting van gescreende, gezonde donoren wordt gebruikt om patiënten te behandelen. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er is zeker een plek voor fecestransplantatie in de behandeling van graft versus host ziekte. Het is in Nederland waarschijnlijk niet nodig dit product in te zetten aangezien er al een goed lopend landelijk feces transplantatie programma is. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04769895 (ARES) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Hematopoietic cell transplantation and cellular therapies in Europe 2021. The second year of the SARS-CoV-2 pandemic. A Report from the EBMT Activity Survey. Passweg et al. Bone Marrow Transplantation. 2023 (1); The impact of donor type on resource utilisation and costs in allogeneic haematopoietic stem cell transplantation in the Netherlands. van Gorkom et al. European Journal of Haematology (2022) (2). Aanvullende opmerkingen In 2021 werden in totaal 608 allogene hematopoëtische stamceltransplantaties uitgevoerd (1). Momenteel zijn er geen recente gegevens over het exacte aantal patiënten dat chronische graft-versus-hostziekte (cGvHD) ontwikkelt na deze transplantaties. Epidemiologische gegevens uit landen die vergelijkbaar zijn met Nederland laten echter zien dat gemiddeld 1,39% van de patiënten cGvHD ontwikkelt. In Nederland geven de meest recente gegevens uit 2021 aan dat van de 122 patiënten er 17 cGvHD ontwikkelden (2), wat 13,93% van de patiënten vertegenwoordigt. Alle patiënten met cGvHD krijgen behandeling. Op basis van de beschikbare gegevens wordt geschat dat tussen de 9 en 85 patiënten cGvHD ontwikkelen en eerstelijnsbehandeling krijgen. Er wordt verwacht dat inzet van MaaT013 in Nederland niet nodig zal zijn doordat er al een goed lopend landelijk feces transplantatie programma is. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 40,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen fabrikant Aanvullende opmerkingen De totale behandelkosten bedragen €40.000 en worden gedefinieerd als de levering en toediening van 3 Xervyteg-zakken gedurende 15 dagen voor één behandeling. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen