Macimorelin Medicine 12 June 2018 Extended indication Diagnosis of adult growth hormone deficiency (GHD) in adults Therapeutic value Possible equal value Total cost € 70,000.00 Registration phase Positive CHMP opinion Product Active substance Macimorelin Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Hormonal disorders Extended indication Diagnosis of adult growth hormone deficiency (GHD) in adults Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Macrimorelin Aeterna Zentaris Manufacturer Aeterna Zentaris Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Oral Therapeutical formulation Controlled release granules Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Dit betreft een diagnostische test. De hoeveelheid groeihormoon kan worden vastgesteld via het bloed 90 minuten na inname. Macimorelin is een ghreline (GHrH) agonist die de secretie van groeihormoon stimuleert. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date December 2017 Expected Registration January 2019 Orphan drug No Registration phase Positive CHMP opinion Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie november 2018. Therapeutic value Current treatment options GHrH arginine, gouden strandaard Insulinetolerantietest Therapeutic value Possible equal value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Heeft een beperkte meerwaarde omdat het alleen GHrH test en geen bijnierfunctie. Dus de gouden standaard zal niet verdrongen of slechts beperkt verdrongen worden. Soms is GHrH die we nu samen met arginine gebruiken moeilijk leverbaar daarom is dit wel een welkom alternatief. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration 0,5 mg/kg eenmalig References NCT02558829, NCT00448747 Garcia JCEM 2013 Additional remarks Eenmalige dosis Expected patient volume per year Patient volume 200 - 500 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Gezondheidsplein; CBS Additional remarks Prevalentie groeihormoondeficiëntie is ongeveer 1:10.000 bij volwassenen. Dit komt neer op ongeveer 1.300 volwassenen in Nederland. De inschatting is dat het patiëntvolume dat daadwerkelijk in aanmerking komt tussen de 200 en 500 patiënten ligt. Expected cost per patient per year Cost € 150.00 - 250.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Medicijnkosten.nl Additional remarks Schatting op basis van GHrH Potential total cost per year Total cost € 70,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Yes Indications off label use References NCT02558829; NCT00448747; Garcia JCEM 2013; Secco JCEM 2009; Juul Horm Res 2002 Additional remarks Nu geen data, maar inline tolerantie test heeft niet de voorkeur en GHrH die we nu samen met arginine gebruiken moeilijk leverbaar, daarnaast wordt glucagon test ook nog regelmatig gebruikt. Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Waarschijnlijk voor kinderen maar is niet gevalideerd. References NCT02558829, NCT00448747 Garcia JCEM 2013, , Secco JCEM 2009, Juul Horm Res 2002 Additional remarks Nu geen data, maar inline tolerantie test heeft niet de voorkeur en GHrH die we nu samen met arginine gebruiken moeilijk leverbaar, daarnaast wordt glucagon test ook nog regelmatig gebruikt. Other information Additional remarks