Magrolimab Medicine 06 June 2023 Extended indication 1L HR MDS Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Magrolimab Domain Hematology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication AML / MDS Extended indication 1L HR MDS Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Gilead Portfolio holder Gilead Mechanism of action Other, see general comments Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Unknown Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks CD47 checkpoint remmer Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP No Submission date November 2023 Expected Registration December 2024 Orphan drug No Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks volgende indicatie TP53m AML, volgt eind 2025 Therapeutic value Current treatment options Azacitidine Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De data die beschikbaar is is nog immatuur. Er loopt momenteel een grote studie bij AML (ENHANCE-2). Er is tijd nodig voor de plaatsbepaling van magrolimab. Het geneesmiddel lijkt bij patiënten met een TP53 mutatie effect te hebben. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 2 weeks Dosage per administration 30 mg/kg References NCT05079230, NCT04778397 Additional remarks Cycli van 28 dagen, cyclus 1: dag 1 en 4: 1mg/kg; dag 8: 15mg/kg; dag 11, 15, 22: 30mg/kg. Cyclus 2: dag 1, 8, 15, 22: 30mg/kg per keer. Vanaf cyclus 3 onderhoudsdosering: iedere 2 weken 30mg/kg. Expected patient volume per year Patient volume 50 - 60 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References IKNL 2021(1); CD123 expression levels in 846 acute leukemia patients based on standardized immunophenotyping. Anne E. Bras. Cytometry B Clin Cytom. 2019 (2); Additional remarks 795 personen kregen de diagnose AML in 2021 (1). Ongeveer 55% van de AML patiënten heeft CD123-positieve cellen (2). Bij ongeveer de helft van het aantal patiënten komt AML terug. Dit betekent dat er mogelijk 218 patiënten in aanmerking komen. Het geneesmiddel lijkt op dit moment uitsluitend bij patiënten met een TP53 mutatie effect te hebben. Bij ouderen heeft ±20% een TP53 mutatie. De verwachting is dat er tussen de 50 en 60 patiënten in aanmerking zullen komen. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Fase 3 Myelodysplastisch syndroom (weesindicatie), maar ook veel fase 2 studies References Adis Insight Additional remarks Other information Additional remarks