Magrolimab Medicine 06 June 2023 Extended indication Er zal geen registratie plaatsvinden. De studies bij MDS en AML met magrolimab zijn gestopt. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase No registration expected Product Active substance Magrolimab Domain Hematology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication AML / MDS Extended indication Er zal geen registratie plaatsvinden. De studies bij MDS en AML met magrolimab zijn gestopt. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Gilead Portfolio holder Gilead Mechanism of action Other, see general comments Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Unknown Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks CD47 checkpoint remmer Registration Registration route Unknown Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP No Submission date Expected Registration Orphan drug Yes Registration phase No registration expected Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Er zal geen registratie voor magrolimab plaatsvinden. De studies ENHANCE en ENHANCE-2 zijn beide gestopt. Therapeutic value Current treatment options Azacitidine Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De data die beschikbaar is, is nog immatuur. De studie bij patiënten met AML (ENHANCE-2) is vroegtijdig gestopt. Er is tijd nodig voor de plaatsbepaling van magrolimab. Het geneesmiddel lijkt bij patiënten met een TP53 mutatie effect te hebben. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 2 weeks Dosage per administration 30 mg/kg References https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04313881?term=NCT04313881&rank=1 Additional remarks Cycli van 28 dagen, cyclus 1: dag 1 en 4: 1mg/kg; dag 8: 15mg/kg; dag 11, 15, 22: 30mg/kg. Cyclus 2: dag 1, 8, 15, 22: 30mg/kg per keer. Vanaf cyclus 3 onderhoudsdosering: iedere 2 weken 30mg/kg. Expected patient volume per year Patient volume 50 - 60 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References IKNL 2021(1); CD123 expression levels in 846 acute leukemia patients based on standardized immunophenotyping. Anne E. Bras. Cytometry B Clin Cytom. 2019 (2); Additional remarks 795 personen kregen de diagnose AML in 2021 (1). Ongeveer 55% van de AML patiënten heeft CD123-positieve cellen (2). Bij ongeveer de helft van het aantal patiënten komt AML terug. Dit betekent dat er mogelijk 218 patiënten in aanmerking komen. Het geneesmiddel lijkt op dit moment uitsluitend bij patiënten met een TP53 mutatie effect te hebben. Bij ouderen heeft ongeveer 20% een TP53 mutatie. De verwachting is dat er tussen de 50 en 60 patiënten in aanmerking zullen komen. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions TP53-gemuteerd AML (1L). ENHANCE-2 References https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04778397 Additional remarks Volgende indicatie TP53m AML, volgt eind 2025 Other information Additional remarks