Maralixibat Geneesmiddel 06 juni 2023 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC) in patients 2 months of age and older Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Maralixibat Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Leverziekten Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC) in patients 2 months of age and older Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Livmarli Fabrikant Mirum Pharmaceuticals Portfoliohouder Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Oplossing Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum UMC Groningen Aanvullende opmerkingen Sodium-bile acid cotransporter inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum April 2023 Verwachte registratie Februari 2024 Weesgeneesmiddel Onbekend Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen