Maralixibat Geneesmiddel 06 June 2023 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC) in patients 3 months of age and older. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 5,370,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Maralixibat Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Leverziekten Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC) in patients 3 months of age and older. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Livmarli Fabrikant Mirum Pharmaceuticals Portfoliohouder Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Oplossing Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum UMC Groningen Aanvullende opmerkingen Apical sodium-bile acid cotransporter/ileal bile acid transporter inibitor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum April 2023 Verwachte registratie Augustus 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Vergoed uit het basispakket Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De minister van VWS heeft het advies van het Zorginstituut overgenomen. Dat betekent dat per 1 juli 2025 maralixibat (Livmarli®) onder voorwaarden wordt vergoed. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Ursodeoxycholzuur (UDCA) therapie moet bij alle patiënten worden gestart om leverschade te voorkomen. Bij sommige PFIC1- of PFIC2-patiënten kan galafleiding ook de pruritus verlichten en de progressie van de ziekte vertragen. De meeste PFIC-patiënten zijn uiteindelijk echter kandidaten voor levertransplantatie. Monitoring van hepatocellulair carcinoom, vooral bij PFIC2-patiënten, moet vanaf het eerste levensjaar worden aangeboden. In deze leeftijd is odevixibat al geregistreerd. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er is op dit moment nog niet te zeggen of de werkzaamheid van maralixibat beter is dan odevixibat. Er zijn wel positieve resultaten gepubliceerd van de MARCH-PFIC studie, maar er is nog geen head-to-head studie met odevixibat. De geneesmiddelen hebben eenzelfde werkingsmechanisme. De verwachting is dat er in de praktijk concurrentie zal plaatsvinden tussen beide geneesmiddelen. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening tot maximaal 600 microgram per kilogram Bronnen NCT04185363 (1); NCT03905330 (MARCH-PFIC) (2) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 20 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen www.orpha.net (1); CBS (2); Aanvullende opmerkingen Er worden per jaar 1 op de 50.000 tot 1 op de 100.000 kinderen geboren met deze aandoening. In 2017 zijn er 169.836 kinderen geboren in Nederland (CBS), dit zou gaan om een tot vier personen. Er wordt verwacht dat er maximaal tien tot twintig patiënten in aanmerking zullen komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 358,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Reuter Aanvullende opmerkingen De prijs in Nederland is nog niet bekend. In de Verenigde Staten is wel een prijs bekend. 'Mirum priced the drug, to be made available for distribution immediately under brand name Livmarli, at $1,550 per unit. It expects the per unit annual cost at about $391,000 for a 17kg child, the average weight of patients in it's studies.' Dit komt omgerekend neer op een prijs van €358.754,23 per patiënt. De prijs in Nederland zal mogelijk lager liggen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 5,370,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen