Maralixibat Medicine 06 June 2023 Extended indication Extension of indication to include treatment of Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC) in patients 3 months of age and older. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 5,370,000.00 Registration phase Registered Product Active substance Maralixibat Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Liver diseases Extended indication Extension of indication to include treatment of Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC) in patients 3 months of age and older. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Livmarli Manufacturer Mirum Pharmaceuticals Portfolio holder Mechanism of action Other, see general comments Route of administration Oral Therapeutical formulation Solution Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise UMC Groningen Additional remarks Apical sodium-bile acid cotransporter/ileal bile acid transporter inibitor. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date April 2023 Expected Registration August 2024 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Reimbursed from the basic package Medicine sluice Additional remarks De minister van VWS heeft het advies van het Zorginstituut overgenomen. Dat betekent dat per 1 juli 2025 maralixibat (Livmarli®) onder voorwaarden wordt vergoed. Therapeutic value Current treatment options Ursodeoxycholzuur (UDCA) therapie moet bij alle patiënten worden gestart om leverschade te voorkomen. Bij sommige PFIC1- of PFIC2-patiënten kan galafleiding ook de pruritus verlichten en de progressie van de ziekte vertragen. De meeste PFIC-patiënten zijn uiteindelijk echter kandidaten voor levertransplantatie. Monitoring van hepatocellulair carcinoom, vooral bij PFIC2-patiënten, moet vanaf het eerste levensjaar worden aangeboden. In deze leeftijd is odevixibat al geregistreerd. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Er is op dit moment nog niet te zeggen of de werkzaamheid van maralixibat beter is dan odevixibat. Er zijn wel positieve resultaten gepubliceerd van de MARCH-PFIC studie, maar er is nog geen head-to-head studie met odevixibat. De geneesmiddelen hebben eenzelfde werkingsmechanisme. De verwachting is dat er in de praktijk concurrentie zal plaatsvinden tussen beide geneesmiddelen. Duration of treatment Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration tot maximaal 600 microgram per kilogram References NCT04185363 (1); NCT03905330 (MARCH-PFIC) (2) Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 10 - 20 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References www.orpha.net (1); CBS (2); Additional remarks Er worden per jaar 1 op de 50.000 tot 1 op de 100.000 kinderen geboren met deze aandoening. In 2017 zijn er 169.836 kinderen geboren in Nederland (CBS), dit zou gaan om een tot vier personen. Er wordt verwacht dat er maximaal tien tot twintig patiënten in aanmerking zullen komen. Expected cost per patient per year Cost € < 358,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Reuter Additional remarks De prijs in Nederland is nog niet bekend. In de Verenigde Staten is wel een prijs bekend. 'Mirum priced the drug, to be made available for distribution immediately under brand name Livmarli, at $1,550 per unit. It expects the per unit annual cost at about $391,000 for a 17kg child, the average weight of patients in it's studies.' Dit komt omgerekend neer op een prijs van €358.754,23 per patiënt. De prijs in Nederland zal mogelijk lager liggen. Potential total cost per year Total cost € 5,370,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks