MDM2-p53 antagonist Geneesmiddel 04 June 2024 Uitgebreide indicatie Bij volwassen patiënten met advanced metastatic gedifferentieerd liposarcoom (DDLPS). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof MDM2-p53 antagonist Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Tumoragnostische geneesmiddelen Uitgebreide indicatie Bij volwassen patiënten met advanced metastatic gedifferentieerd liposarcoom (DDLPS). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Brigimadlin Fabrikant Boehringer Ingelheim Portfoliohouder Boehringer Ingelheim Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen adjuvante therapie Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2024 Verwachte registratie Oktober 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Doxorubicin Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Fase 1a data laten zien dat oraal MDM2-P53 antagonist Brigimadlin een grotere efficacy laat zien in patiënten met DDLPS ten opzichte van SoC. Verdere resultaten worden verwacht in 2026. Behandelduur Mediaan 8 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 45mg Bronnen LoRusso et al., The MDM2-p53 Antagonist Brigimadlin (BI 907828) in Patients with Advanced or Metastatic Solid Tumors: Results of a Phase Ia, First-in-Human, Dose-Escalation Study. Cancer Discov. 2023 Aug 4;13(8):1802-1813. doi: 10.1158/2159-8290.CD-23-0153. PMID: 37269344; PMCID: PMC10401071. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 25 - 40 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orphanet Expert opinions: (Van het totaal aantal patiënten met DDLPS heeft ongeveer de helft van de patiënten Metastatic/advanced DDLPS). Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Primair eindpunt van fase III studie niet behaald. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen De totale kosten zijn op dit moment nog niet bekend. Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen Positieve eindpunt klinische studie niet gehaald. Geen registratie verwacht.