Melphalan flufenamide Medicine 07 December 2021 Extended indication Pepaxti, in combinatie met dexamethason, is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met multipel myeloom die minstens drie eerdere therapielijnen hebben gekregen, bij wie de ziekte refractair is voor ten minste één proteasoomremmer, één immunomodulerend middel, één antiCD38-monoklonaal antilichaam, en die tijdens of na hun laatste therapie ziekteprogressie vertoonden. Bij patiënten die eerder een autologe stamceltransplantatie hebben ondergaan, moet er tussen die transplantatie en de progressie ten minste drie jaar zijn verstreken. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 7,942,000.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Melphalan flufenamide Domain Hematology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Multiple Myeloma Extended indication Pepaxti, in combinatie met dexamethason, is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met multipel myeloom die minstens drie eerdere therapielijnen hebben gekregen, bij wie de ziekte refractair is voor ten minste één proteasoomremmer, één immunomodulerend middel, één antiCD38-monoklonaal antilichaam, en die tijdens of na hun laatste therapie ziekteprogressie vertoonden. Bij patiënten die eerder een autologe stamceltransplantatie hebben ondergaan, moet er tussen die transplantatie en de progressie ten minste drie jaar zijn verstreken. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Pepaxti Manufacturer Oncopeptides Portfolio holder Mechanism of action Alkylating agent Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date May 2021 Expected Registration August 2022 Orphan drug Yes Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks De fabrikant heeft in november 2021 in overleg met de FDA dit product van de Amerikaanse markt gehaald. Ten tijde van publicatie loopt de registratieprocedure bij de EMA nog wel. Positieve CHMP opinie ontvangen in juni 2022. Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Peptidase welke zorgt voor target release van melphalan. Van het werkingsmechanisme wordt niet veel verwacht, een plek in de tweede lijn zal er mogelijk niet of nauwelijks zijn. Duration of treatment Average 3.8 month / months Frequency of administration 1 times a month Dosage per administration 40 mg References NCT02963493 (HORIZON) Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 190 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References (1) NKR; (2) Yong et al. 2016, Br J Haematol Additional remarks Het aantal nieuwe patiënten met multipel myeloom in 2020 betrof 1.269 patiënten (1). Gezien het een vierdelijns behandeling betreft zal maximaal 15% hiervan in aanmerking komen voor een behandeling (2). Dit betreft dus maximaal 190 patiënten. Expected cost per patient per year Cost € 41,800.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant Additional remarks Volgens de fabrikant kost 1 vial Pepaxto €5.500. Per behandeling zijn 2 vials nodig, waarmee de kosten per behandeling uitkomt op €11.000. Bij een mediane behandelduur van 3,8 maanden is de prijs per patiënt €41.800. Potential total cost per year Total cost € 7,942,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks