Version 5

Melphalan hydrochloride

Medicine

Extended indication Percutaneous hepatic perfusion in patients with hepatic-dominant ocular melanoma.
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Melphalan hydrochloride
Domain Oncology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Oncology other
Extended indication Percutaneous hepatic perfusion in patients with hepatic-dominant ocular melanoma.
Manufacturer Delcath
Mechanism of action Unknown
Route of administration Unknown
Therapeutical formulation Unknown
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks Dit betreft een nieuwe toedieningsvorm.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Unknown
Particularity Unknown
ATMP No
Submission date 2025
Expected Registration 2026
Orphan drug No
Registration phase Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options Tebentafusp
Therapeutic value No estimate possible yet

This assessment does not indicate any potential inclusion in the package.
Substantiation Er werden 35 patienten behandeld van februari 2014 tot juni 2017. De ORR was 72%. Er werd een complete response in 3% van de patiënten gezien, een gedeeltelijke respons in 69%, stabiele ziekte in 13% en progressieve ziekte in 16%. De mediane overall survival was 19,1 maanden. Het is nog niet mogelijk om een vergelijking te maken tussen tebentafusp en melphalan hydrochloride.
Frequency of administration 1 times every 6 weeks
Dosage per administration 3mg/kg
References NCT02678572

Expected patient volume per year

Patient volume < 100

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References (1) IKNL; (2) Carvajal et al. Br J Ophthalmol. 2017 Jan; 101(1): 38–44.
Additional remarks In 2020 werden er 195 diagnoses gesteld van een melanoom van het oog. Ongeveer 50% van de patiënten ontwikkelt metastases, met name in de lever (2). In dit geval zou het dus gaan om een honderdtal patiënten die in aanmerking zouden kunnen komen.

Expected cost per patient per year

References Drugs.com
Additional remarks De kosten in de Verenigde Staten voor melfalan intraveneus poeder voor injectie 50mg bedragen ongeveer $214 voor een levering van 1 poeder voor injectie. De kosten in de Verenigde Staten liggen vaak hoger dan in Nederland.

Potential total cost per year

Off label use

Off label use Unknown

Indication extension

Indication extensions Yes
Indication extensions Cholangiocarcinoma
References Adis insight

Other information