Mercaptamine Medicine 09 January 2018 Extended indication Cystinose-patiënten vanaf de leeftijd van twee jaar. Therapeutic value Possible added value Total cost € 2,000,000.00 Registration phase Unknown Product Active substance Mercaptamine Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion Main indication Eye disorders Extended indication Cystinose-patiënten vanaf de leeftijd van twee jaar. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Cystadrops Manufacturer Orphan Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Ocular Therapeutical formulation Eye drops Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Mercaptamine kan neerslagen van cystine in de cornea verminderen. Enkele kleine niet geblindeerde studies. Risico: kosten. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date Expected Registration January 2017 Orphan drug Yes Registration phase Unknown Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Geregistreerd in januari 2017, nog niet beschikbaar op de Nederlandse markt. Therapeutic value Current treatment options Alle patienten gebruiken nu cysteamine oogdruppels. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Mercaptamine (cysteamine) oogdruppels moeten vele malen per dag toegediend worden. Cystadrops kunnen 2-4 keer per dag worden toegediend, omdat het middel visceuzer is. NB: beperkte kwaliteit van de studies: ongeblindeerd omdat de viscositeit blindering onmogelijk maakte. NB: concentratie vergelijkende middel laag (mercaptamine 0,10%; gebruikelijk in Nederland: 0,55%; cystadrops is 0,5%). Twee studies: 1) Open-label, 6 mo- 60 mo; safety dosing; n = 8 vnl kinderen; uitkomst: daling IVCM score (kristal deposit score) van 11,4 naar 7,9. 2) open label randomised vs CH 0,10%: 3 mo: 32 ptn (15 vs 16): 4 dd: uitkomst IVCM score -4,6 vs -0,46 (p< 0.0001). Opmerking: is dus vergeleken met lage dosering en niet de gebruikelijke doseing van 0,55%. Duration of treatment Frequency of administration 4 times a day Dosage per administration druppels References Additional remarks Toediening 2-4 maal per dag Expected patient volume per year Patient volume 30 - 50 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Additional remarks Mogelijk zal een aantal patienten nog lokaal geproduceerd mercaptamine gebruiken. Expected cost per patient per year Cost € < 50,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Additional remarks Meerkosten. €1000 per flacon: €50.000 pppj. Kostenbeslag: 2,5 miljoen per jaar (50 patienten). Dit zijn forse meerkosten: mercaptamine lokale bereiding kost ± 18 euro per flacon ± 1000 euro pppjaar = 50.000 euro. Enorm prijsverschil met lokale bereiding. De vraag is of het gebruiksgemak opweegt tegen deze meerkosten. Een overtuigende therapeutische meerwaarde is (nog) niet aangetoond ten opzichte van de gangbare hoger gedoseerde mercaptamine 0,55%. Potential total cost per year Total cost € 2,000,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks