Mercaptamine Geneesmiddel 03 december 2024 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of children from 6 months of age with paediatric cystinosis Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Mercaptamine Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Oogaandoeningen Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of children from 6 months of age with paediatric cystinosis Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Cystadrops Fabrikant Recordati Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oculair Toedieningsvorm Oogdruppels Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Mercaptamine kan neerslagen van cystine in de cornea verminderen. Dit betreft de indicatieuitbreiding voor 6 maanden tot 2 jaar. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum November 2024 Verwachte registratie September 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Verwachte registratie op basis van gemiddelde doorlooptijd van 10 maanden voor een indicatieuitbreiding. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 4 maal per dag Dosis per toediening 1 druppel in ieder oog Bronnen NCT04125927 (CYT-C2-00) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 43.728,00 - 45.117,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen Van 2019 t/m 2023 was de gemiddelde vergoeding per gebruiker Cystadrops €43.728-€45.117. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen