Migalastat Geneesmiddel 03 juni 2025 Uitgebreide indicatie Migalastat monotherapy for treatment of Fabry’s disease in adults and elderly with amenable GLA variants and end-stage renal disease who are receiving either standard hemodialysis or hemodiafiltration. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Migalastat Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Migalastat monotherapy for treatment of Fabry’s disease in adults and elderly with amenable GLA variants and end-stage renal disease who are receiving either standard hemodialysis or hemodiafiltration. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Galafold Fabrikant Amicus Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum AMC (SPHINX, Amsterdam lysosome center) Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2025 Verwachte registratie Oktober 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04020055 (AT1001-025); Expertopinie Aanvullende opmerkingen Dit middel wordt niet vergoed voor Fabry. Er loopt een verkenning voor een voorlopig toelating-traject. Niemand komt in aanmerking voor enzymbehandeling want er is risico op blijvende orgaanschade. Dit middel wordt wel in het buitenland gegeven. Er is een laag niveau van bewijs. Bij dit risico op orgaanschade is er geen meerwaarde. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 0 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen In Nederland wordt de prevalentie van de ziekte van Fabry geschat op ongeveer 1 op 40.000 tot 1 op 117.000 mensen, wat betekent dat er naar schatting tussen de 150 en 250 mensen met Fabry's disease zouden kunnen zijn. De verwachting van de werkgroep is dat het niet ingezet gaat worden. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen