Mirabegron Medicine 07 June 2022 Extended indication Neurogenic detrusor overactivity (NDO) for patients less than 18 years of age, weighing 35 kg or more. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 50,000.00 Registration phase Registration application pending Product Active substance Mirabegron Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Extended indication Neurogenic detrusor overactivity (NDO) for patients less than 18 years of age, weighing 35 kg or more. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Betmiga Manufacturer Astellas Portfolio holder Mechanism of action Route of administration Oral Therapeutical formulation Oral suspension Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Beta-receptor agonist. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date March 2026 Expected Registration February 2027 Orphan drug No Registration phase Registration application pending Reimbursement Reimbursed from the basic package Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Anticholinergica (e.g., oxybutynine), botulinetoxine (Botox) injectie. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Mirabegron wordt al vrij veel voorgeschreven bij volwassenen met urge incontinentie klachten/frequente mictie. Ongeveer 2 jaar geleden werd er meer bekend over anticholinergica voor deze indicatie. Het bleek dat er bij chronisch gebruik risico ontstaat op cognitieve achteruitgang. Er wordt daarom bij langdurige klachten/chronisch gebruik steeds vaker Mirabegron voorgeschreven. Dit is een grote groep patiënten, met name ouderen. De effectiviteit van mirabegron bij kinderen met neurogene en niet-neurogene blaasfunctiestoornissen is inmiddels in de internationale literatuur niet meer omstreden. RCT’s zijn er echter niet bij kinderen behalve de “Crocodile study”. Deze wereldwijde studie werd door de fabrikant doorgevoerd en was doorslaggevend voor de FDA om mirabegron te registreren voor kinderen in de Verenigde Staten. Helaas zijn de resultaten van deze studie nooit integraal gepubliceerd, maar een uitgebreide samenvatting is te vinden via de FDA. Volgens experts wordt er met name effect gezien van mirabegron bij kinderen met forse neurogene blazen die anders een ingrijpende operatie zouden moeten ondergaan. Met de komst van een suspensie en/of de 25mg tablet kunnen in de toekomst mogelijk ook patiënten jonger dan 8 jaar van mirabegron gebruikmaken. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 25 tot 50mg References NCT02751931 (Crocodile); Predictors of treatment response in therapy-resistant enuresis. Ida Uhrenius a. Amadeus Bergsten . Tryggve Neve; Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume > 250 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Nederlandse Vereniging voor Urologie. 2024 (1); CBS. 2024 (2); Z-Index. 2024 (3). Additional remarks Het is niet bekend hoeveel kinderen in Nederland er precies lijden aan neurogeen blaaslijden. Er wordt geschat dat er ongeveer een half miljoen mensen zijn in Nederland met neurogeen blaaslijden (1). Uitgaande van het percentage kinderen 3 tot 18 jaar kan een ruwe schatting van 100.000 gegeven worden van het aantal patiënten dat in Nederland mogelijk in aanmerking komt voor deze indicatieuitbreiding (2). In 2023 waren er echter 248 kinderen die een Botoxinjectie hebben ontvangen voor een overactieve of neuropathische blaas (3). Indien ook niet-neurogene blaasfunctiestoornissen worden behandeld valt het patiëntvolume veel hoger uit. Expected cost per patient per year Cost € < 200.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References medicijnkosten.nl; GIP-databank Additional remarks De kosten per 50mg betreffen €0,90 (inclusief BTW). In 2021 bedroegen bij volwassenen de kosten €163,70 per patiënt per jaar. Mogelijk zal dit bij kinderen minder zijn indien een lagere dosering van toepassing is. Potential total cost per year Total cost € 50,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks