Mirdametinib Geneesmiddel 03 december 2024 Uitgebreide indicatie Significantly morbid, inoperable type 1 or NF1-mutated plexiform neurofibroma in children, adolescents, adults and elderly, monotherapy Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Mirdametinib Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Neuro-endocriene kanker Uitgebreide indicatie Significantly morbid, inoperable type 1 or NF1-mutated plexiform neurofibroma in children, adolescents, adults and elderly, monotherapy Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Springworks Portfoliohouder Werkingsmechanisme MEK kinaseremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Augustus 2024 Verwachte registratie September 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Ingediend bij FDA op 1 juli 2024. Heeft Fast Track designation gekregen van FDA. Ingediend bij EMA in augustus 2024. Therapeutische waarde Huidige behandelopties MEK-remmers (selumetinib, trametinib, binimetinib) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Mirdametinib liet in de fase II ReNeu trial minder tumorverkleining zien in NF1-PN-patiënten dan selumetinib liet zien in de fase II SPRINT trial (1). De therapeutische waarde zit hem eventueel in een gemakkelijkere toediening (door middel van een pediatrische formulering en een 3 week on, 1 week off toedieningsschema). Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening Bronnen Armstrong et al. BMC Cancer. 2023 (1); NCT03962543 (ReNeu) (2). Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 125 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Horizonscan Geneesmiddelen selutmetinib; NHG; Medische begeleiding van mensen met neurofibromatosis type 1, NVAVG 2013; CBS; expertopinie. Aanvullende opmerkingen De incidentie van NF1 bij het aantal levendgeborenen is 1 op de 2.500-3.000. Plexiforme neurofibromen komen in ongeveer de helft van deze patiënten voor (n=1500). De helft van de patiënten is symptomatisch (n=750) waarvan de helft inoperabel is door diffuse groei van het fibroom of een locatie die niet met chirurgie kan worden bereikt (n=375). Tenslotte heeft niet iedere patiënt een progressief groeiend neurofibroom of een hoge ziektelast en zal niet iedereen behandeling met medicatie willen. De inschatting is dat uiteindelijk ongeveer een derde van deze patiënten in aanmerking zal komen voor een behandeling met mirdametinib. Het is nog onbekend welke plaats in de behandeling dit middel zal nemen naast selumetinib. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen