Mirdametinib Medicine 03 December 2024 Extended indication Significantly morbid, inoperable type 1 or NF1-mutated plexiform neurofibroma in children, adolescents, adults and elderly, monotherapy Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Registration application pending Product Active substance Mirdametinib Domain Oncology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Neuroendocrine cancer Extended indication Significantly morbid, inoperable type 1 or NF1-mutated plexiform neurofibroma in children, adolescents, adults and elderly, monotherapy Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Springworks Portfolio holder Mechanism of action MEK kinase inhibitor Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date August 2024 Expected Registration September 2025 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Ingediend bij FDA op 1 juli 2024. Heeft Fast Track designation gekregen van FDA. Ingediend bij EMA in augustus 2024. Therapeutic value Current treatment options MEK-remmers (selumetinib, trametinib, binimetinib) Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Mirdametinib liet in de fase II ReNeu trial minder tumorverkleining zien in NF1-PN-patiënten dan selumetinib liet zien in de fase II SPRINT trial (1). De therapeutische waarde zit hem eventueel in een gemakkelijkere toediening (door middel van een pediatrische formulering en een 3 week on, 1 week off toedieningsschema). Duration of treatment Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration References Armstrong et al. BMC Cancer. 2023 (1); NCT03962543 (ReNeu) (2). Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 125 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Horizonscan Geneesmiddelen selutmetinib; NHG; Medische begeleiding van mensen met neurofibromatosis type 1, NVAVG 2013; CBS; expertopinie. Additional remarks De incidentie van NF1 bij het aantal levendgeborenen is 1 op de 2.500-3.000. Plexiforme neurofibromen komen in ongeveer de helft van deze patiënten voor (n=1500). De helft van de patiënten is symptomatisch (n=750) waarvan de helft inoperabel is door diffuse groei van het fibroom of een locatie die niet met chirurgie kan worden bereikt (n=375). Tenslotte heeft niet iedere patiënt een progressief groeiend neurofibroom of een hoge ziektelast en zal niet iedereen behandeling met medicatie willen. De inschatting is dat uiteindelijk ongeveer een derde van deze patiënten in aanmerking zal komen voor een behandeling met mirdametinib. Het is nog onbekend welke plaats in de behandeling dit middel zal nemen naast selumetinib. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks