Momelotinib Medicine 07 December 2021 Extended indication Indicated for the treatment of disease-related splenomegaly or symptoms in adult patients with moderate to severe anaemia who have primary myelofibrosis, post polycythaemia vera myelofibrosis or post essential thrombocythaemia myelofibrosis and who are Janus Kinase (JAK) inhibitor naïve or have been treated with ruxolitinib. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Registered Product Active substance Momelotinib Domain Hematology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Myeloproliferative disorders Extended indication Indicated for the treatment of disease-related splenomegaly or symptoms in adult patients with moderate to severe anaemia who have primary myelofibrosis, post polycythaemia vera myelofibrosis or post essential thrombocythaemia myelofibrosis and who are Janus Kinase (JAK) inhibitor naïve or have been treated with ruxolitinib. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer GSK Portfolio holder GSK Mechanism of action JAK tyrosine kinase inhibitor Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Orally bioavailable small-molecule inhibitor of Janus kinases 1 and 2 (JAK1/2) Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date December 2022 Expected Registration January 2024 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Geregistreerd januari 2024 Therapeutic value Current treatment options Ruxolitinib, hydroxy-urea, (toekomst: Fedratinib) Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Op dit moment zijn ruxolitinib en fedratinib (binnenkort vergoed) al beschikbaar als JAK-remmers. Het is de vraag of momelotinib een toevoeging zal zijn. Er zijn data dat momelotinib effect zou hebben op de transfusiebehoeftige MF patiënt, maar de vraag is of dat echt zo is. In de plaatsbepaling van fedratinib in de eerstelijn zagen experts al geen voordeel boven ruxolitinib. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration References NCT04173494, NCT02101268 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 31 - 124 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References NKR 2018; Additional remarks 166 diagnoses in 2018. De verwachting is dat de indicatie ook post ruxolitinib behandeling bevat. Van de 166 nieuw gediagnosticeerde patiënten zal uiteindelijk ongeveer 75% (124 patiënten) behandeld worden met ruxolitinib. Enkele patiënten ontvangen geen behandeling. Indien enkel patiënten behandeld worden die niet reageren op ruxolitinib zal het patiëntvolume uitkomen op maximaal 25%. Dit is afhankelijk van het uiteindelijke label. Expected cost per patient per year Cost References Medicijnkosten.nl en Gipdatabank.nl Additional remarks De kosten van ruxolitinib betreffen gemiddeld genomen bij de behandeling van myelofibrose zo'n €30.000 per patiënt per jaar. De verwachting is dat dit middel in dezelfde range geprijsd zal worden. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Adis Insight Additional remarks Fase 3 studies op de volgende indicatiegebieden: Essential thrombocythaemia; Myelofibrosis; Myeloproliferative disorders; Pancreatic cancer; Polycythaemia vera. Other information Additional remarks