Nadofaragene firadenovec Medicine 04 December 2025 Extended indication Treatment of adult patients with high-grade (HG), Bacillus Calmette-Guérin (BCG)-unresponsive non-muscle invasive bladder cancer (NMIBC). Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 144,375,000.00 Registration phase Registration application pending Product Active substance Nadofaragene firadenovec Domain Oncology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Bladder cancer Extended indication Treatment of adult patients with high-grade (HG), Bacillus Calmette-Guérin (BCG)-unresponsive non-muscle invasive bladder cancer (NMIBC). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Adstiladrin Manufacturer Ferring Portfolio holder Mechanism of action Gene therapy Route of administration Intravesical Therapeutical formulation Instillation fluid Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Nadofaragene firadenovec is een niet-replicerende gentherapie op basis van een adenovirusvector die het gen interferon alfa-2b bevat. De interne gen/DNA-machine van de cellen “pikt” het gen op en vertaalt de DNA-sequentie, waardoor de cellen grote hoeveelheden interferon alfa-2b eiwit afscheiden, een natuurlijk eiwit dat het lichaam gebruikt om kanker te bestrijden. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP Yes Submission date December 2024 Expected Registration March 2026 Orphan drug No Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Sluice candidate Additional remarks Verwachte registratie op basis van IHSI-inschatting. Therapeutic value Current treatment options Radicale cystectomie, chemohyperthermie (HIVEC®) als blaassparend alternatief, off-label intravesicale chemotherapie (gemcitabine/docetaxel), en in studieverband of beperkt off-label immunotherapie zoals pembrolizumab Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation In de fase-2 studie bij 151 BCG-ongevoelige NMIBC-patiënten met CIS behaalde 53% een complete respons na drie maanden, waarvan 46% deze respons nog na twaalf maanden behield. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT02773849 (rAd-IFN-CS-003); Boorjian et al. Lancet Oncol. 2021. Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 650 - 1,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References NKR 2023 (1); Ślusarczyk et al. Ann Surg Oncol. 2023 (2); Kamat et al. 2014 (3) Additional remarks Jaarlijks krijgen ongeveer 6.500 mensen in Nederland blaaskanker, waarvan circa 5.000 patiënten een niet-spierinvasieve vorm (NMIBC) hebben (1). Ongeveer de helft van de NMBIC-gevallen zijn hoog-gradig (2). Naar schatting wordt 30 tot 40% BCG-ongevoelig, wat neerkomt op 750 tot 1.000 patiënten per jaar (3). Expected cost per patient per year Cost € 150,000.00 - 200,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References ICER; Drugs.com Additional remarks Een behandeling nadofaragene firadenovec (Adstiladrin) kost in de Verenigde Staten ongeveer $240.000 per jaar. Schatting €150.000 tot €200.000 per jaar. Potential total cost per year Total cost € 144,375,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks