Nadofaragene firadenovec Geneesmiddel 04 December 2025 Uitgebreide indicatie Adstiladrin is indicated as monotherapy for the treatment of adult patients with Bacillus Calmette-Guérin (BCG)-unresponsive non-muscle invasive bladder cancer (NMIBC) with carcinoma in situ (CIS) with or without papillary tumours. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 18,725,000.00 Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Nadofaragene firadenovec Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Blaaskanker Uitgebreide indicatie Adstiladrin is indicated as monotherapy for the treatment of adult patients with Bacillus Calmette-Guérin (BCG)-unresponsive non-muscle invasive bladder cancer (NMIBC) with carcinoma in situ (CIS) with or without papillary tumours. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Adstiladrin Fabrikant Ferring Portfoliohouder Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Intravesicaal Toedieningsvorm Instillatievloeistof Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Nadofaragene firadenovec is een niet-replicerende gentherapie op basis van een adenovirusvector die het gen interferon alfa-2b bevat. De interne gen/DNA-machine van de cellen “pikt” het gen op en vertaalt de DNA-sequentie, waardoor de cellen grote hoeveelheden interferon alfa-2b eiwit afscheiden, een natuurlijk eiwit dat het lichaam gebruikt om kanker te bestrijden. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Ja Indieningsdatum December 2024 Verwachte registratie Juni 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Sluiskandidaat Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in maart 2026. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Radicale cystectomie, chemohyperthermie (HIVEC®) als blaas sparend alternatief, off-label intravesicale chemotherapie (gemcitabine/docetaxel), en in studieverband of beperkt off-label immunotherapie zoals pembrolizumab Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de fase-2 studie bij 151 BCG-ongevoelige NMIBC-patiënten met CIS behaalde 53% een complete respons na drie maanden, waarvan 46% deze respons nog na twaalf maanden behield. Er zijn bij deze indicatie alternatieven beschikbaar of in ontwikkeling. Dit middel is nog niet opgenomen in Europese of Nederlandse richtlijnen, ook de NVU heeft nog geen standpunt bepaald. Bij dit middel lijkt het te gaan om een beperkt onderbouwd voordeel voor een forse toename in toxiciteit. Het is daarom nog onduidelijk welke plaats dit middel gaat nemen in de behandeling. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT02773849 (rAd-IFN-CS-003); Boorjian et al. Lancet Oncol. 2021; Expertopinie. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 0 - 214 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR 2022 (1); Llano et al. Cancers. 2024 (2); Luna et al. World Journal of Urology. 2025 (3); Zlotta et al. Can Urol Assoc J. 2009 (4). Aanvullende opmerkingen In 2022 waren er 6.821 diagnoses blaaskanker (1). Niet-spierinvasieve blaaskanker maakt ongeveer 75% tot 80% uit van alle blaaskankers, waarbij carcinoom in situ in ongeveer 10% van de gevallen wordt aangetroffen (2). 98% van de patiënten ontvangt BCG-spoeling (3). 30 tot 40% van deze patiënten reageert niet op BCG (4). Er komen jaarlijks maximaal 214 patiënten in aanmerking voor behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 150,000.00 - 200,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen ICER; Drugs.com Aanvullende opmerkingen Een behandeling nadofaragene firadenovec (Adstiladrin) kost in de Verenigde Staten ongeveer $240.000 per jaar. Schatting €150.000 tot €200.000 per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 18,725,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen