Narsoplimab Geneesmiddel 10 december 2019 Uitgebreide indicatie Hematopoietic stem cell transplant-associated thrombotic microangiopathy (HSCT-TMA) also known as transplant-associated thrombotic microangiopathy (TA-TMA). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Narsoplimab Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stamceltransplantaties Uitgebreide indicatie Hematopoietic stem cell transplant-associated thrombotic microangiopathy (HSCT-TMA) also known as transplant-associated thrombotic microangiopathy (TA-TMA). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Omeros Portfoliohouder Werkingsmechanisme Complementsysteemremming Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Injectie/infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Narsoplimab is a human monoclonal antibody targeting mannan-binding lectin-associated serine protease-2 (MASP-2), the effector enzyme of the lectin pathway of the complement system. The lectin pathway is one of the principal pathways of complement and is activated primarily by tissue damage and microbial infection. Importantly, inhibition of MASP-2 does not appear to interfere with the classical complement pathway, a critical component of the acquired immune response to infection. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Mei 2023 Verwachte registratie Juni 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten heeft narsoplimab een FDA Breakthrough designation ontvangen. De FDA heeft in 2021 echter aangegeven dat het meer data nodig heeft om de effectiviteit te beoordelen. De ontwikkeling zal daarom vertraagd zijn. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Mediaan 8 week/weken Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 4 mg/kg Bronnen - Gavriilaki E, Ho VT, Schwaeble W, et al. Role of the lectin pathway of complement in hematopoietic stem cell transplantation-associated endothelial injury and thrombotic microangiopathy. Exp Hematol Oncol. 2021;10(1):57. Published 2021 Dec 19. doi:10.1186/s40164-021-00249-8 - Schoettler M, Chonat S, Williams K, Lehmann L. Emerging therapeutic and preventive approaches to transplant-associated thrombotic microangiopathy. Curr Opin Hematol. 2021;28(6):408-416. doi:10.1097/MOH.0000000000000687 - Young JA, Pallas CR, Knovich MA. Transplant-associated thrombotic microangiopathy: theoretical considerations and a practical approach to an unrefined diagnosis. Bone Marrow Transplant. 2021;56(8):1805-1817. doi:10.1038/s41409-021-01283-0 Aanvullende opmerkingen Weekly intravenous infusion, delivered in an inpatient or outpatient setting Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 25 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen - Postalcioglu M, Kim HT, Obut F, et al. Impact of Thrombotic Microangiopathy on Renal Outcomes and Survival after Hematopoietic Stem Cell Transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2018;24(11):2344-2353. doi:10.1016/j.bbmt.2018.05.010 - Arai Y, Yamashita K, Mizugishi K, et al. Serum neutrophil extracellular trap levels predict thrombotic microangiopathy after allogeneic stem cell transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2013;19(12):1683-1689. doi:10.1016/j.bbmt.2013.09.005 - Laskin BL, Goebel J, Davies SM, Jodele S. Small vessels, big trouble in the kidneys and beyond: hematopoietic stem cell transplantation-associated thrombotic microangiopathy. Blood. 2011;118(6):1452-1462. doi:10.1182/blood-2011-02-321315 Aanvullende opmerkingen Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. De geschatte incidentie van TMA bij deze patiënten ligt rond de 15% (90 patiënten). Het inclusiecriterium van de trial is vanaf 12 jaar. Heel beperkte groep die uiteindelijk in aanmerking zal komen, verwachting is minder dan 25 patiënten op jaarbasis. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Ja Indicaties off-label gebruik Bronnen - Gavriilaki E, Ho VT, Schwaeble W, et al. Role of the lectin pathway of complement in hematopoietic stem cell transplantation-associated endothelial injury and thrombotic microangiopathy. Exp Hematol Oncol. 2021;10(1):57. Published 2021 Dec 19. doi:10.1186/s40164-021-00249-8 - Rambaldi A, Gritti G, Micò MC, et al. Endothelial injury and thrombotic microangiopathy in COVID-19: Treatment with the lectin-pathway inhibitor narsoplimab. Immunobiology. 2020;225(6):152001. doi:10.1016/j.imbio.2020.152001 Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen aHUS; IgA Nephropathy (IgAN); Lupus Nephritis & Other Renal Diseases. Bronnen Omeros pipeline. Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen