Navepegritide Geneesmiddel 05 december 2023 Uitgebreide indicatie Treatment of achondroplasia in children Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Navepegritide Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisseling en Endocrinologie, overig Uitgebreide indicatie Treatment of achondroplasia in children Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam TransCon CNP Fabrikant Ascendis Portfoliohouder Ascendis Werkingsmechanisme Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum UMC Utrecht Skeletal Dysplasia unit. Erasmus Rotterdam(Toekomstig). Aanvullende opmerkingen TransCon CNP is an investigational long-acting prodrug of C-type natriuretic peptide (CNP). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2025 Verwachte registratie November 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Op dit moment is er geen behandeling voor achondroplasia. Vosoritide is wel geregistreerd voor patiënten ouder dan twee jaar, maar nog niet op de markt. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De data dient nog afgewacht te worden. Het lijkt wel zo te zijn dat het geneesmiddel effectiever is des te jonger de patiënt is. De verwachting is dat met name neurologische problemen voorkomen kunnen worden. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 100μg/kg Bronnen NCT04085523; Breinholt, VM, Mygind, PH, Christoffersen, ED, et al. Phase 1 safety, tolerability, pharmacokinetics and pharmacodynamics results of a long-acting C-type natriuretic peptide prodrug, TransCon CNP. Br J Clin Pharmacol. 2022; 88( 11): 4763- 4772. doi:10.1111/bcp.15369 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Birth prevalence of achondroplasia: A systematic literature review and meta‐analysis. Pamela K. Foreman. Am J Med Genet A. 2020 (1); Aanvullende opmerkingen De incidentie van achondroplasie wordt wereldwijd geschat op ongeveer 1 op de 25.000 levendgeborenen. Dit betekent dat er een prevalente pool van ongeveer 135 patiënten van 0 tot 17 jaar oud is. Door de fabrikant van vosoritide werden er zeven nieuwe patiënten verwacht met achondroplasie per jaar in Nederland op basis van een expertopinie. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen