Navitoclax Geneesmiddel 07 juni 2022 Uitgebreide indicatie In Combination With Oral Ruxolitinib (Myelofibrosis) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Navitoclax Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Myeloproliferatieve aandoeningen Uitgebreide indicatie In Combination With Oral Ruxolitinib (Myelofibrosis) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Abbvie Portfoliohouder Werkingsmechanisme Bcl-2 remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2022 Verwachte registratie November 2023 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen fase 3, in combinatie met ruxolitinib (doel verkleinen van lever). Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04472598 (TRANSFORM-1); NCT04468984 (TRANSFORM-2); Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 120 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR; fabrikant; expert opinie. Aanvullende opmerkingen Er waren 166 diagnoses van myelofibrosis in 2018. De verwachting is dat de indicatie ook post ruxolitinib behandeling bevat. Van de 166 nieuw gediagnosticeerde patiënten zal uiteindelijk ~75% (125 patiënten) behandeld worden met ruxolitinib. Enkele patiënten ontvangen geen behandeling. Van deze 125 patiënten die ruxolitinib krijgen zal 80% (100 patiënten) in aanmerking komen voor een vervolg behandeling met navitoclax (fit for treatment) (2L; post ruxolitinib). Per jaar komen er 120 patiënten in aanmerking voor de behandeling met navitoclax: 100 post ruxolitinib (2L) en 20 JAKi naïve patiënten (1L). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen