Navitoclax Geneesmiddel 07 June 2022 Uitgebreide indicatie In Combination With Oral Ruxolitinib (Myelofibrosis) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Navitoclax Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Myeloproliferatieve aandoeningen Uitgebreide indicatie In Combination With Oral Ruxolitinib (Myelofibrosis) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Abbvie Portfoliohouder Abbvie Werkingsmechanisme Bcl-2 remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2024 Verwachte registratie 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fase 3, in combinatie met ruxolitinib (doel verkleinen van de lever). Fabrikant geeft aan registratie te verwachten in het eerste of tweede kwartaal van 2025. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04472598 (TRANSFORM-1); NCT04468984 (TRANSFORM-2); Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 120 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR; fabrikant; expert opinie. Aanvullende opmerkingen Er waren 166 diagnoses van myelofibrosis in 2018. De verwachting is dat de indicatie ook post ruxolitinib behandeling bevat. Van de 166 nieuw gediagnosticeerde patiënten zal uiteindelijk ongeveer 75% (125 patiënten) behandeld worden met ruxolitinib. Enkele patiënten ontvangen geen behandeling. Van deze 125 patiënten die ruxolitinib krijgen zal 80% (100 patiënten) in aanmerking komen voor een vervolg behandeling met navitoclax (fit for treatment) (2L; post ruxolitinib). Per jaar komen er 120 patiënten in aanmerking voor de behandeling met navitoclax: 100 post ruxolitinib (2L) en 20 JAKi naïeve patiënten (1L). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen