Nedosiran Medicine 05 December 2023 Extended indication Patients 6 Years and older with Primary Hyperoxaluria Type 1 Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Nedosiran Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Metabolic diseases Extended indication Patients 6 Years and older with Primary Hyperoxaluria Type 1 Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Novo Nordisk Portfolio holder Novo Nordisk Mechanism of action Unknown Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date 2024 Expected Registration 2025 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Calcium oxalaat kristal remmers. In sommige gevallen niersteenbehandeling, dialyse en mogelijk lever of niertransplantatie. Lumasiran is in Nederland beschikbaar via ODAP. Er zijn subgroepen die goed reageren op pyridoxine (vitamine B6) en daarom niet met lumasiran of nedosiran behandeld hoeven te worden. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Lange termijn uitkomsten op klinisch relevante uitkomstmaten zijn nog onvoldoende bekend. RCT bij PH1 en PH2 patiënten met eindpunt daling van urine oxaalzuur spiegel (Uox). Significante daling van Uox en plasma oxolaat in nedosiran behandelde PH1 groep ten opzichte van placebo. NB: geen consistent effect bij PH2 patiënten. Het lijkt gelijke waarde ten opzichte van lumasiran te hebben. De beroepsgroep verkent een tweede ODAP traject voor dit middel. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 4 weeks Dosage per administration 170mg (>=) 50 kilogram References https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0085253822006317?via%3Dihub Additional remarks In adults and in adolescents (aged 12-17 years) weighing greater than or equal to (>=) 50 kilograms (kg), Nedosiran will be administered via subcutaneous (SC) injection once monthly at a dose of 170 milligrams (mg). In adults and adolescents weighing < 50 kg, nedosiran will be administered once monthly at a dose of 136 mg. The dose for participants aged 6 to 11 years will be 3.5 mg/kg monthly, not to exceed 170 mg. Expected patient volume per year Patient volume < 5 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References bron ECZA Amsterdam Additional remarks Aangezien er ook lumasiran is en sommige patiënten met pyridoxine behandeld worden zal dat aantal lager zijn: er is een landelijke indicatiecommissie die patiënten selecteert. Aantal nieuwe patiënten per jaar is slechts 1 tot 2, in combinatie met prevalente patiënten, zullen er niet meer dan 4 tot 5 patiënten per jaar in aanmerking komen voor nedosiran. Expected cost per patient per year Cost References https://www.drugs.com/price-guide/rivfloza Additional remarks In de Verenigde Staten zijn de kosten 33.000 dollar voor 80 mg. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks