Nedosiran Medicine 05 December 2023 Extended indication Patients 6 Years and older with Primary Hyperoxaluria Type 1. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 3,764,000.00 Registration phase Clinical trials Product Active substance Nedosiran Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Metabolic diseases Extended indication Patients 6 Years and older with Primary Hyperoxaluria Type 1. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Novo Nordisk Portfolio holder Novo Nordisk Mechanism of action Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date November 2025 Expected Registration December 2026 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Calcium oxalaat kristal remmers. In sommige gevallen niersteenbehandeling, dialyse en mogelijk lever of niertransplantatie. Lumasiran is in Nederland beschikbaar via ODAP. Er zijn subgroepen die goed reageren op pyridoxine (vitamine B6) en daarom niet met lumasiran of nedosiran behandeld hoeven te worden. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Lange termijn uitkomsten op klinisch relevante uitkomstmaten zijn nog onvoldoende bekend. RCT bij PH1 en PH2 patiënten met eindpunt daling van urine oxaalzuur spiegel (Uox). Significante daling van Uox en plasma oxolaat in nedosiran behandelde PH1 groep ten opzichte van placebo. Nota bene: geen consistent effect bij PH2 patiënten. Het lijkt gelijke waarde ten opzichte van lumasiran te hebben. De beroepsgroep verkent een tweede ODAP traject voor dit middel. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 4 weeks Dosage per administration 170mg (>=) 50 kilogram References https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0085253822006317?via%3Dihub Additional remarks Bij volwassenen en adolescenten (van 12 tot 17 jaar) met een gewicht van 50kg of meer wordt Nedosiran eenmaal per maand subcutaan toegediend in een dosis van 170mg. Bij volwassenen en adolescenten met een gewicht lager dan 50kg wordt Nedosiran eenmaal per maand toegediend in een dosis van 136mg. De dosis voor deelnemers van 6 tot en met 11 jaar bedraagt 3,5mg/kg per maand, met een maximum van 170mg. Expected patient volume per year Patient volume < 5 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References bron ECZA Amsterdam Additional remarks Aangezien er ook lumasiran is en sommige patiënten met pyridoxine behandeld worden zal dat aantal lager zijn: er is een landelijke indicatiecommissie die patiënten selecteert. Aantal nieuwe patiënten per jaar is slechts een tot twee, in combinatie met prevalente patiënten, zullen er niet meer dan vier tot vijf patiënten per jaar in aanmerking komen voor nedosiran. Expected cost per patient per year Cost € < 752,800.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References https://www.drugs.com/price-guide/rivfloza (1) Additional remarks In de Verenigde Staten zijn de kosten $33,115,82 voor 80mg (1). Omgerekend is dit ongeveer €31.478. Uitgaande van deze prijs en twee injecties van 80mg per maand kan een schatting gemaakt worden van €752.832 per patiënt per jaar. (€31.478∗2∗12). Bij de maximale dosering van 170mg per maand zijn er echter meer dan twee injectiespuiten nodig van 80mg. De prijs in de Verenigde Staten ligt vaak hoger dan in Nederland. Potential total cost per year Total cost € 3,764,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks