Nirogacestat Geneesmiddel 07 december 2022 Uitgebreide indicatie Adults With Desmoid Tumor or Aggressive Fibromatosis (DT/AF) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Nirogacestat Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oncologie, overig Uitgebreide indicatie Adults With Desmoid Tumor or Aggressive Fibromatosis (DT/AF) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Springworks Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Nirogacestat is een gamma-secretase inhibitor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Januari 2024 Verwachte registratie Februari 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Hormoontherapie zoals o.a. Tamoxifen; NSAID’s zoals onder andere meloxicam en celecoxib; Targeted therapie (doelgerichte therapie): Imatinib, sorafenib, pazopanib; Chemotherapie zoals onder andere Methotrexaat (eventueel in combinatie), Vincristine, vinorelbine, vinblastine (eventueel in combinatie), Caelyx (doxorubicine) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Nirogacestat zal waarschijnlijk met name gaan concurreren met sorafenib. Het liet een significante PFS verbetering vergeleken met placebo zien (hazard ratio [HR], 0.29 [95% CI, 0.15, 0.55; P<0.001]). De ORR was ook significant verbeterd met nirogacestat versus placebo (41% versus 8%; P<0.001), met een mediane tijd tot respons van 5,6 versus 11,1 maanden. De complete response rate was 7% met nirogacestat versus 0% met placebo. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 150 mg Bronnen NCT03785964 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 23 - 68 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orphanet (1); NKR 2019 (2) Aanvullende opmerkingen DT's beslaan <3% van de wekedelentumoren (1). In 2019 werden er in Nederland 768 wekedelensarcomen gediagnosticeerd (2). Dit zou betekenen dat er minder dan 23 patiënten per jaar met desmoïd tumoren zouden worden gediagnosticeerd. Daarnaast wordt de jaarlijkse incidentie geschat tussen 1/250.000 en de 1/500.000 (1). Voor Nederland zou dit 34 tot 68 patiënten betekenen. De daadwerkelijke incidentie zal daarom waarschijnlijk enkele tientallen bedragen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Drugs.com Aanvullende opmerkingen De kosten in de Verenigde Staten voor Ogsiveo orale tablet 50 mg bedragen ongeveer $ 30.547 voor 180 tabletten. De kosten in de Verenigde Staten zijn vaak hoger dan in Nederland. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen