Nirogacestat Medicine 07 December 2022 Extended indication Adults With Desmoid Tumor or Aggressive Fibromatosis (DT/AF) Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Registration application pending Product Active substance Nirogacestat Domain Oncology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Oncology other Extended indication Adults With Desmoid Tumor or Aggressive Fibromatosis (DT/AF) Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Springworks Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Nirogacestat is een gamma-secretase inhibitor. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date January 2024 Expected Registration February 2025 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Hormoontherapie zoals o.a. Tamoxifen; NSAID’s zoals onder andere meloxicam en celecoxib; Targeted therapie (doelgerichte therapie): Imatinib, sorafenib, pazopanib; Chemotherapie zoals onder andere Methotrexaat (eventueel in combinatie), Vincristine, vinorelbine, vinblastine (eventueel in combinatie), Caelyx (doxorubicine) Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Nirogacestat zal waarschijnlijk met name gaan concurreren met sorafenib. Het liet een significante PFS verbetering vergeleken met placebo zien (hazard ratio [HR], 0.29 [95% CI, 0.15, 0.55; P<0.001]). De ORR was ook significant verbeterd met nirogacestat versus placebo (41% versus 8%; P<0.001), met een mediane tijd tot respons van 5,6 versus 11,1 maanden. De complete response rate was 7% met nirogacestat versus 0% met placebo. Duration of treatment Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration 150 mg References NCT03785964 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 23 - 68 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Orphanet (1); NKR 2019 (2) Additional remarks DT's beslaan <3% van de wekedelentumoren (1). In 2019 werden er in Nederland 768 wekedelensarcomen gediagnosticeerd (2). Dit zou betekenen dat er minder dan 23 patiënten per jaar met desmoïd tumoren zouden worden gediagnosticeerd. Daarnaast wordt de jaarlijkse incidentie geschat tussen 1/250.000 en de 1/500.000 (1). Voor Nederland zou dit 34 tot 68 patiënten betekenen. De daadwerkelijke incidentie zal daarom waarschijnlijk enkele tientallen bedragen. Expected cost per patient per year Cost References Drugs.com Additional remarks De kosten in de Verenigde Staten voor Ogsiveo orale tablet 50 mg bedragen ongeveer $ 30.547 voor 180 tabletten. De kosten in de Verenigde Staten zijn vaak hoger dan in Nederland. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Adis Insight Additional remarks Other information Additional remarks