Nirogacestat Geneesmiddel 07 December 2022 Uitgebreide indicatie Ogsiveo as monotherapy is indicated for the treatment of adult patients with progressing desmoid tumours who require systemic treatment. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 4,498,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Nirogacestat Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oncologie, overig Uitgebreide indicatie Ogsiveo as monotherapy is indicated for the treatment of adult patients with progressing desmoid tumours who require systemic treatment. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Ogsiveo Fabrikant Springworks Portfoliohouder Werkingsmechanisme Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Nirogacestat is een gamma-secretase inhibitor. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Januari 2024 Verwachte registratie Augustus 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Afgewezen Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Hormoontherapie zoals onder andere Tamoxifen; NSAID’s zoals onder andere meloxicam en celecoxib; Targeted therapie (doelgerichte therapie): Imatinib, sorafenib, pazopanib; Chemotherapie zoals onder andere Methotrexaat (eventueel in combinatie), Vincristine, vinorelbine, vinblastine (eventueel in combinatie), Caelyx (doxorubicine) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Nirogacestat zal waarschijnlijk in de plaats komen van sorafenib. Het liet een significante PFS verbetering vergeleken met placebo zien (hazard ratio [HR], 0,29 [95% CI, 0,15, 0,55; P<0,001]). De ORR was ook significant verbeterd met nirogacestat versus placebo (41% versus 8%; P<0,001), met een mediane tijd tot respons van 5,6 versus 11,1 maanden. De complete response rate was 7% met nirogacestat versus 0% met placebo. DFS voldoet aan PASKWIL. Behandelduur Mediaan 20.6 maand/maanden Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 150mg Bronnen NCT03785964 (DeFi); Gounder et al. N Engl J Med. 2023. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 20 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orphanet (1); NKR 2019 (2) Aanvullende opmerkingen DTʼs beslaan minder dan 3% van de wekedelen tumoren (1). In 2019 werden er in Nederland 768 wekedelen sarcomen gediagnosticeerd (2). Dit zou betekenen dat er minder dan 23 patiënten per jaar met desmoïd tumoren zouden worden gediagnosticeerd. Daarnaast wordt de jaarlijkse incidentie geschat tussen 1 op 250.000 en 1 op 500.000 (1). Voor Nederland zou dit 34 tot 68 patiënten betekenen. Jaarlijks zijn er echter ten hoogste 20 patiënten die starten met een behandeling sorafenib voor desmoïde tumoren. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 224,900.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Fabrikant (1) Aanvullende opmerkingen Ogsiveo kost €17.248,56 voor 56 tabletten van 150 mg (1). Bij een dosering van tweemaal daags 150 mg kost een behandeling nirogacestat €224.847 per patiënt per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 4,498,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen