Nirogacestat Medicine 07 December 2022 Extended indication Ogsiveo as monotherapy is indicated for the treatment of adult patients with progressing desmoid tumours who require systemic treatment. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 4,498,000.00 Registration phase Registered Product Active substance Nirogacestat Domain Oncology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Oncology other Extended indication Ogsiveo as monotherapy is indicated for the treatment of adult patients with progressing desmoid tumours who require systemic treatment. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Ogsiveo Manufacturer Springworks Portfolio holder Mechanism of action Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Nirogacestat is een gamma-secretase inhibitor. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date January 2024 Expected Registration August 2025 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Rejected Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Hormoontherapie zoals onder andere Tamoxifen; NSAID’s zoals onder andere meloxicam en celecoxib; Targeted therapie (doelgerichte therapie): Imatinib, sorafenib, pazopanib; Chemotherapie zoals onder andere Methotrexaat (eventueel in combinatie), Vincristine, vinorelbine, vinblastine (eventueel in combinatie), Caelyx (doxorubicine) Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Nirogacestat zal waarschijnlijk in de plaats komen van sorafenib. Het liet een significante PFS verbetering vergeleken met placebo zien (hazard ratio [HR], 0,29 [95% CI, 0,15, 0,55; P<0,001]). De ORR was ook significant verbeterd met nirogacestat versus placebo (41% versus 8%; P<0,001), met een mediane tijd tot respons van 5,6 versus 11,1 maanden. De complete response rate was 7% met nirogacestat versus 0% met placebo. DFS voldoet aan PASKWIL. Duration of treatment Median 20.6 month / months Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration 150mg References NCT03785964 (DeFi); Gounder et al. N Engl J Med. 2023. Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 20 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Orphanet (1); NKR 2019 (2) Additional remarks DTʼs beslaan minder dan 3% van de wekedelen tumoren (1). In 2019 werden er in Nederland 768 wekedelen sarcomen gediagnosticeerd (2). Dit zou betekenen dat er minder dan 23 patiënten per jaar met desmoïd tumoren zouden worden gediagnosticeerd. Daarnaast wordt de jaarlijkse incidentie geschat tussen 1 op 250.000 en 1 op 500.000 (1). Voor Nederland zou dit 34 tot 68 patiënten betekenen. Jaarlijks zijn er echter ten hoogste 20 patiënten die starten met een behandeling sorafenib voor desmoïde tumoren. Expected cost per patient per year Cost € < 224,900.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant (1) Additional remarks Ogsiveo kost €17.248,56 voor 56 tabletten van 150 mg (1). Bij een dosering van tweemaal daags 150 mg kost een behandeling nirogacestat €224.847 per patiënt per jaar. Potential total cost per year Total cost € 4,498,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Adis Insight Additional remarks Other information Additional remarks