Nitisinone Medicine 12 June 2019 Extended indication Extension of indication to include treatment of adult patients with alkaptonuria (AKU) for Orfadin Therapeutic value Possible added value Total cost € 876,000.00 Registration phase Registration application pending Product Active substance Nitisinone Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Metabolic diseases Extended indication Extension of indication to include treatment of adult patients with alkaptonuria (AKU) for Orfadin Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Orfadin Manufacturer Sobi Portfolio holder Mechanism of action Enzyme inhibitor Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Homogentisic acid lowering drug via enzyme inhibition. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date February 2020 Expected Registration February 2021 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Dieet, levensstijl. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Verbetering op een composite klinisch eindpunt. Geen effect op depressie. De vraag blijft wel of ernstige artrose nog optreedt op latere leeftijd. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 10 mg References NCT01916382; Ranganath et al. Mol Genet Metab. 2018 Jul 24. pii: S1096-7192(18)30177-X Additional remarks Studie geeft een dagelijkse dosis van 2 mg aan, de fabrikant geeft een mogelijke dagelijkse dosis aan van 10 mg. Expected patient volume per year Patient volume 60 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Stofwisselingsziekten.nl; expertopinie Additional remarks Wereldwijd komt alkaptonurie voor bij 1:250.000 tot 1.000.000 mensen. In Nederland ongeveer 60 patiënten. Expected cost per patient per year Cost € 14,600.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant; G-standaard Additional remarks Voor de berekening is uitgegaan van de huidige AIP van de 10 mg capsules (momenteel €3,99 per mg), en de onderzochte dosering van 10 mg. Daarmee komen de kosten op ongeveer €14.600 per patiënt per jaar. Mogelijk is een dosering van 2 mg per dag goedkoper. De fabrikant geeft aan dat de kosten wellicht lager liggen aangezien de prijs/mg nog steeds daalt door de WGP. Potential total cost per year Total cost € 876,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Momenteel wordt nitisinone voor deze indicatie off-label voorgeschreven. Na registratie zal dat niet meer mogelijk zijn. Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks