Nogapendekin alfa inbakicept Geneesmiddel 03 June 2025 Uitgebreide indicatie Nogapendekin alfa in combination with bacillus calmette-guerin for third line treatment of BCG-unresponsive high-grade non-muscle invasive bladder cancer in adults and elderly with carcinoma in situ with or without papillary tumors. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 1,131,450,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Nogapendekin alfa inbakicept Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Blaaskanker Uitgebreide indicatie Nogapendekin alfa in combination with bacillus calmette-guerin for third line treatment of BCG-unresponsive high-grade non-muscle invasive bladder cancer in adults and elderly with carcinoma in situ with or without papillary tumors. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Anktiva Fabrikant ImmunityBio Portfoliohouder Werkingsmechanisme Interleukineremmer Toedieningsweg Intravesicaal Toedieningsvorm Oplossing Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Januari 2025 Verwachte registratie Februari 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Sluiskandidaat Aanvullende opmerkingen Verwachte registratie op basis van 13 maanden gemiddelde doorlooptijd. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Pembrolizumab Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er is momenteel geen enkele optimale behandeling voor patiënten met BCG-ongevoelige (BCG-U) ziekte die radicale cystectomie willen vermijden. De keuze voor bladder-sparing therapieën (BST) moet gepersonaliseerd worden, rekening houdend met de kenmerken van de patiënt, tumorattributen en de effectiviteit/toxiciteit van beschikbare middelen. Voor patiënten met BCG-U carcinoma in situ (CIS) worden gemcitabine/docetaxel (GEM/DOCE), nadofaragene firadenovec (NFF) en nogapendekin alfa inbakicept-pmln (NAI) + BCG aanbevolen, terwijl pembrolizumab alleen na andere opties mag worden overwogen vanwege systemische toxiciteit. Voor patiënten met alleen papillaire tumoren zijn er ook verschillende behandelingsopties beschikbaar. Vanwege de bescheiden effectiviteit van de beschikbare behandelingen wordt deelname aan klinische proeven aangemoedigd, en de aanbevelingen van de IBCG wachten op de resultaten van belangrijke onderzoeken naar niet-goedgekeurde middelen. De vraag is of CieBOM dit kan beoordelen op basis van de uitkomstmaten. Zo niet zal het door het Zorginstituut zonder oncologische criteria moeten worden beoordeeld. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 400mcg Bronnen NCT03022825 (QUILT-3.032) Aanvullende opmerkingen Voor inductie: 400mcg intravesicaal toegediend met BCG eenmaal per week gedurende zes weken. Een tweede inductiekuur kan worden toegediend als er geen volledige respons is bereikt in maand drie. Voor onderhoud: 400mcg intravesicaal toegediend met BCG eenmaal per week gedurende drie weken in de maanden 4, 7, 10, 13 en 19. Voor patiënten met een aanhoudende volledige respons in maand 25 en later, kunnen aanvullende onderhoudsinstillaties met BCG eenmaal per week worden toegediend gedurende drie weken in de maanden 25, 31 en 37. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 1,500 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR2021 (1); IKNL (2) Aanvullende opmerkingen Totaal aantal patiënten met invasief blaaskanker: 3.410 (1). De inschatting is dat hiervan ongeveer 1.500 patiënten gediagnosticeerd worden met hooggradig niet-spierinvasief blaascarcinoom (HG-NMIBC). Een deel hiervan krijgt BCG spoeling na een transurethrale resectie van de blaas. Nadere toelichting schatting 1.500 patiënten: In de afgelopen jaren kregen zo’n 700 patiënten met een in situ of T1 tumor een BCG-spoeling en zo'n 850 patiënten met een hooggradige tumor (2). Aangezien het hier om 'unresponsive' (Persistent or recurrent) patiënten gaat zal het patiëntvolume lager uitvallen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 754,300.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Drugs.com (1). Aanvullende opmerkingen De prijs in de Verenigde Staten bedraagt $37.707 voor 400mcg/0,4 ml, omgerekend is dit ongeveer €35.917 (1). Uitgaande van 21 toedieningen in het eerste jaar kan een schatting gemaakt worden van €754.257 per patiënt per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1,131,450,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen