Nomacopan Geneesmiddel 05 December 2023 Uitgebreide indicatie Paediatric (aged 6 months-18 years) Haematopoietic Stem-Cell Transplant Associated Thrombotic Microangiopathy Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Nomacopan Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stamceltransplantaties Uitgebreide indicatie Paediatric (aged 6 months-18 years) Haematopoietic Stem-Cell Transplant Associated Thrombotic Microangiopathy Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Akari Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Onbekend Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Fabrikant AKARI Therapeutics Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Februari 2024 Verwachte registratie Maart 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen NCT04784455 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De verwachting volgens experts is dat nomacopan potentieel waardevol kan zijn. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 15 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Record: Narsoplimab;Expertopinie; Gavriilaki et al. Clin Transplant. 2018 Sep;32(9):e13371 Aanvullende opmerkingen Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. De geschatte incidentie van TMA bij deze patiënten ligt rond de 15%. Er zijn onder kinderen ongeveer 80 allogene stamceltransplantaties per jaar. Dit betekent dat er ongeveer 15 patiënten in aanmerking zullen komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen