Nomacopan Geneesmiddel 05 december 2023 Uitgebreide indicatie Paediatric (aged 6 months till18 years) Haematopoietic Stem-Cell Transplant Associated Thrombotic Microangiopathy Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 4.500.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Nomacopan Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stamceltransplantaties Uitgebreide indicatie Paediatric (aged 6 months till18 years) Haematopoietic Stem-Cell Transplant Associated Thrombotic Microangiopathy Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Akari Portfoliohouder Werkingsmechanisme Complementsysteemremming Toedieningsweg Onbekend Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Fabrikant AKARI Therapeutics Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2025 Verwachte registratie 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen NCT04784455 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De verwachting volgens experts is dat nomacopan potentieel waardevol kan zijn. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 15 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Record: Narsoplimab;Expertopinie; Gavriilaki et al. Clin Transplant. 2018 Sep;32(9):e13371 Aanvullende opmerkingen Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. De geschatte incidentie van TMA bij deze patiënten ligt rond de 15%. Er zijn onder kinderen ongeveer 80 allogene stamceltransplantaties per jaar. Dit betekent dat er ongeveer 15 patiënten in aanmerking zullen komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 250.000,00 - 350.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Horizonscan (1) Aanvullende opmerkingen Er is nog niks bekend over de prijs van nomacopan. De prijs van andere complementsysteemremmers (pegcetacoplan, zilucoplan) zit in de range van €250.000-€350.000 p.p.p.j. (1). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 4.500.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen