Norucholzuur Geneesmiddel 04 december 2025 Uitgebreide indicatie Treatment of primary sclerosing cholangitis (PSC) in adults. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Norucholzuur Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Leverziekten Uitgebreide indicatie Treatment of primary sclerosing cholangitis (PSC) in adults. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Dr. Falk Portfoliohouder Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Indieningsdatum Juli 2025 Verwachte registratie Augustus 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Er is nog geen geregistreerde medicatie op de markt voor de behandeling van Primaire Scleroserende Cholangitis (EASL richtlijn). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 1.500mg Bronnen NCT03872921; NCT01755507; EASL richtlijn Primaire Scleroserende Cholangitis EASL, J Hepatol. 2022; 77(3): 761-806 Aanvullende opmerkingen Behandelduur en dosering in afwachting van registratie. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen