Version 7

Obecabtagene autoleucel

Medicine

Extended indication Aucatzyl is indicated for the treatment of adult patients 26 years of age and above with relapsed or refractory (r/r) B cell precursor acute lymphobla
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Positive CHMP opinion

Product

Active substance Obecabtagene autoleucel
Domain Hematology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication ALL
Extended indication Aucatzyl is indicated for the treatment of adult patients 26 years of age and above with relapsed or refractory (r/r) B cell precursor acute lymphoblastic leukaemia (B ALL).
Proprietary name Aucatzyl
Manufacturer Autolus
Mechanism of action CAR-T therapy
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
ATMP Yes
Submission date April 2024
Expected Registration July 2025
Orphan drug Yes
Registration phase Positive CHMP opinion
Additional remarks Positieve CHMP-opinie in mei 2025.

Therapeutic value

Current treatment options Patiënten met een Philadelphia negatieve B-ALL, kunnen behandeld worden met blinatumomab. Inotuzumab kan gegeven worden ongeacht de status van het Philadelphia chromosoom. Tevens kan er gekozen worden voor een nieuwe remissie inductie met chemotherapie, bijvoorbeeld met hoge dosis cytarabine en mitoxantrone (HAM). De keuze hangt af van de eerdere behandelingen, karakteristieken van de B-ALL (expressie van CD19 en CD22, CNS betrokkenheid, ziekteload), de fitheid van de patiënt, het moment van recidiveren. Indien mogelijk kan de behandeling dienen als brug naar allogene stamceltransplantatie.
Therapeutic value No estimate possible yet

This assessment does not indicate any potential inclusion in the package.
Substantiation Tisagenlecleucel is als CAR T-cell therapie vergoed voor deze indicatie, ook brexucabtagene autoleucel zal binnenkort op de markt komen. Het is op dit moment nog niet mogelijk om een vergelijking te maken tussen deze therapieën aangezien er nog te weinig resultaten uit de Zuma3 studie bekend zijn.
Frequency of administration 2 times every 2 weeks
Dosage per administration 410E+6
References NCT04404660
Additional remarks Na preconditionering met chemotherapie (cyclofosfamide en fludarabine) worden patiënten behandeld met een totale streefdosis van 410E+6 CD19-positieve CAR T-cellen als een gesplitste dosis op dag 1 en op dag 10 (±2 dagen).

Expected patient volume per year

Patient volume < 20

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References NKR2018(1); Expert opinie (2);
Additional remarks Geschatte aantallen op basis van NKR gegevens over 2017 en 2018 waren er 180 patiënten met ALL per jaar (1). Het is de verwachting dat er uiteindelijk maximaal 20 patiënten gebruik zullen maken van deze behandeling. Mogelijk zal dit getal lager uitvallen afhankelijk van de uiteindelijke indicatie en indien bijvoorbeeld de voorkeur blijft bestaan voor tisagenlecleucel bij patiënten van 18 tot 26 jaar. Ook zullen er patiënten meedoen aan compassionate use programma's (2).

Expected cost per patient per year

Additional remarks Gezien de PRIME-status zal dit middel waarschijnlijk hoge kosten met zich meebrengen.

Potential total cost per year

Off label use

Off label use Unknown

Indication extension

Indication extensions Unknown

Other information