Obeticholic acid Medicine 10 December 2019 Extended indication Fibrosis due to Non-Alcoholic Steatohepatitis (NASH) Therapeutic value No judgement Total cost Registration phase Registration application pending Product Active substance Obeticholic acid Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Liver diseases Extended indication Fibrosis due to Non-Alcoholic Steatohepatitis (NASH) Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Intercept Portfolio holder Mechanism of action Receptor agonist Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Unknown Centre of expertise Additional remarks First-in-class farnesoid X-receptor (FXR)-agonist afgeleid van chenodeoxycholzuur Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date March 2020 Expected Registration April 2021 Orphan drug Unknown Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Verandering in levensstijl Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Er zijn op dit moment zeer veel verschillende geneesmiddelen in ontwikkeling voor de indicatie NASH. Mogelijk zal in de toekomst een combinatie van geneesmiddelen het beste effect hebben. Dit wordt nog nader onderzocht. Op dit moment loopt de fase 3 studie van Intercept: bij patiënten met gecompenseerde levercirrose als gevolg van NASH. Eindpunt in de studie is afname van fibrose gedefinieerd als tenminste 1 stadium verbetering, zonder toename van NASH. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 10 - 25 mg References REGENERATE; https://www.alacrita.com/blog/industry-strategies-for-nash-combination-therapies Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Maag Lever Darm Stichting; CBS Additional remarks In 2015 had ongeveer de helft van de Nederlanders van 20 jaar en ouder overgewicht (6,6 miljoen) en 13,7% heeft obesitas (1,8 miljoen). Van de mensen met obesitas heeft ongeveer 90% een leververvetting (1,6 miljoen). In deze groep heeft ongeveer 20 tot 30% een leververvetting gecombineerd met NASH (320.000-480.000). Gebaseerd op de inclusiecriteria van de klinische studies die nu lopen wordt dit geneesmiddel strikt voorgeschreven bij graad 2-3 fibrose. Als dat ook het indicatiegebied wordt dan werkt dat al fors beperkend op de aantallen in de doelgroep. Immers een beduidend kleiner deel van de mensen met NASH zal graad 2-3 fibrose hebben, en het feit dat er een leverbiopsie gedaan moet zijn zal ook beperkend werken. Expected cost per patient per year Cost € < 63,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References https://www.healio.com/hepatology/autoimmune-cholestatic-biliary-diseases/news/online/%7B656eccb4-3a3c-45af-a086-7dd96690d37b%7D/ocaliva-needs-substantial-price-reduction-to-be-cost-effective-for-pbc-patients Additional remarks In de Verenigde Staten betreft de prijs voor Obeticholoc acid zo'n $70.000 per jaar. Uitgaande van deze prijs zou dat in Nederland gaan om €63.000. De prijs in Duitsland is op dit moment €2.039 per vial. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References AdisInsight Additional remarks Naast NASH lopen er nu geen andere fase 3 studies. Other information Additional remarks