Obeticholic acid Medicine 09 January 2018 Extended indication OCALIVA is geïndiceerd voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (ook primaire biliaire cirrose genaamd) in combinatie met ursodeoxycholzuur (UDCA) bij volwassenen met een ontoereikende respons op UDCA of als monotherapie bij volwassenen die UDCA niet kunnen verdragen. Therapeutic value No judgement Total cost € 34,300,000.00 Registration phase Registered Product Active substance Obeticholic acid Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Liver diseases Extended indication OCALIVA is geïndiceerd voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (ook primaire biliaire cirrose genaamd) in combinatie met ursodeoxycholzuur (UDCA) bij volwassenen met een ontoereikende respons op UDCA of als monotherapie bij volwassenen die UDCA niet kunnen verdragen. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Ocaliva Manufacturer Intercept Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Obeticholzuur is geregistreerd voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (ook primaire biliaire cirrose genaamd) in combinatie met ursodeoxycholzuur (UDCA) bij volwassenen met een ontoereikende respons op UDCA of als monotherapie bij volwassenen die UDCA niet kunnen verdragen. Het dossier is ter beoordeling ingediend bij het Zorginstituut. Primaire biliaire cholangitis is een zeldzame ziekte en om die reden heeft Ocaliva een weesstatus gekregen. Onderzoek naar een breder indicatiegebied namelijk niet-alcoholische steatohepatitis (NASH) is lopend. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date July 2016 Expected Registration December 2016 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Geregistreerd in december 2016. Het Zorginstituut heeft getoetst of obeticholzuur (Ocaliva®) voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC) onderling vervangbaar is met een middel dat is opgenomen in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). De beoordeling is afgerond na advies van de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR). Het Zorginstituut is van mening dat obeticholzuur geen aangetoonde meerwaarde heeft. Het advies aan de minister van Medische Zorg en Sport is om dit middel niet op te nemen in het basispakket. (jul 2018) Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 5 mg References Additional remarks Na zes maanden kan de dosis worden verhoogd naar 10 mg. Expected patient volume per year Patient volume 300 - 2,500 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References EPAR Additional remarks Volgens de incidentiegetallen (13,2 per 100 000 inwoners) zijn in Nederland 2244 patienten met diagnose PBC. De indicatie voor Ocaliva is 2de lijn en omvat ongeveer 40% van de totale populatie. Geschatte max. populatie voor Ocaliva is 897 patienten. Drie jaar na introductie zullen er zo'n 300 patiënten met OCA behandeld worden. Dit zal ook het maximale aantal zijn uiteindelijk. De toename tot 300 zal relatief geleidelijk gaan (patiënten komen elke 6 maanden en dat is een moment om om te zetten). Expected cost per patient per year Cost € 14,000.00 - 35,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Additional remarks Inschatting kosten per patiënt per jaar: 14.000 - 35.000 euro. Potential total cost per year Total cost € 34,300,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions PBC, NASH References Additional remarks Other information Additional remarks