Octreotide Medicine 12 June 2019 Extended indication Mycapssa is indicated for maintenance treatment in adult patients with acromegaly who have responded to and tolerated treatment with somatostatin analogues. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 2,187,500.00 Registration phase Registered Product Active substance Octreotide Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Metabolic diseases Extended indication Mycapssa is indicated for maintenance treatment in adult patients with acromegaly who have responded to and tolerated treatment with somatostatin analogues. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Mycapssa Manufacturer Chiasma Portfolio holder Mechanism of action Hormonal therapy Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date August 2021 Expected Registration December 2022 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP opinie ontvangen september 2022. Therapeutic value Current treatment options Somatostatine analogen voor injectie (zoals octreotide en lanreotide) en pegvisomant. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Het is een middel dat identiek is aan de octreotide injecties. Door een speciale capsule kan het oraal worden ingenomen. Voor mensen met naaldangst is dit fijn. Mogelijk geeft het stabiele spiegels en voelen patiënten zich beter. Dit is echter nog onvoldoende uitgezocht in de studies. Het geneesmiddel is daarnaast mogelijk minder effectief in de controle van IGF-I en GH dan langwerkende somatostatine analogen (octreotide LAR en lanreotide. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 40-80 mg References NCT03252353 (OPTIMAL); Melmed S, et al. Safety and efficacy of oral octreotide in acromegaly: results of a multicenter phase III trial. J Clin Endocrinol Metab. 2015 Apr;100(4):1699-708. doi: 10.1210/jc.2014-4113. Erratum in: J Clin Endocrinol Metab. 2016 Oct;101(10 ):3863). Additional remarks Toediening 1 tot 2 maal daags oraal (dosis per dag 40-60-80mg). Het kan zo zijn dat er hogere doses gebruikt gaan worden en dat de werkelijke effectiviteit lager is dan uit de optimal studie komt in verband met verminderde absorptie wanneer er wordt gegeten of gedronken een aantal uur voor inname. Expected patient volume per year Patient volume 50 - 200 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Holdaway and Rajasoorya. Pituitary. 1999 Jun;2(1):29-41; GIPdatabank Additional remarks Voor acromegalie is de incidentie 3-4 patiënten per miljoen inwoners en de prevalentie bedraagt 60 per miljoen inwoners (in totaal 51-68 en 1.020 patiënten in Nederland). Tot 50% van hen heeft een geneesmiddel niet nodig omdat chirurgie volstaat. In het begin zou er wel een snellere groei kunnen zijn voor patiënten met naaldangst (in vijf jaar zou dat kunnen gaan om 200-400 patiënten per jaar), echter komt er een ander orale variant aan van Crinetics (non-peptide octretide CRN00808, EVOLVE trial phase 2) waarbij geen problemen zijn met opname en eten en drinken. Deze zou mogelijk dit product uit de markt kunnen drukken. Inschatting patiëntvolume: 50-200. Expected cost per patient per year Cost € 15,000.00 - 20,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References GIPdatabank, medicijnkosten.nl Additional remarks De prijs van octreotide Lar 20-30mg per 4 weken betreft €1.187,08-€1.538,60. Komt op ongeveer €15.000-€20.000 per patiënt per jaar. De dosering zal echter wel hoger zijn gezien de dosering gebruikt in studies (40mg-80mg per dag). Potential total cost per year Total cost € 2,187,500.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References GIPdatabank; Farmacotherapeutisch Kompas; Clinicaltrials.gov; Chiasmapharma.com Additional remarks Momenteel zijn er geen andere indicaties in ontwikkeling voor Mycapssa, maar Sandostatine (octreotide voor injectie) wordt ook ingezet bij de volgende indicaties: gastro-enteropancreatische endocriene tumoren; gevorderde neuro-endocrine tumoren van de middendarm of onbekende primaire locatie; TSH-producerende hypofyseadenomen; preventie complicaties na pancreaschirurgie; Bloedende gastro-oesofagusvarices. In 2017 waren er 2.244 gebruikers van Sandostatine. Other information Additional remarks