Odevixibat Medicine 12 June 2019 Extended indication Treatment of progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC) in patients aged 6 months or older. Therapeutic value Possible added value Total cost € 5,250,000.00 Registration phase Registered Product Active substance Odevixibat Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Liver diseases Extended indication Treatment of progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC) in patients aged 6 months or older. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Bylvay Manufacturer Albireo Portfolio holder Mechanism of action Other Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Sodium-bile acid cotransporter-inhibitor. A4250 blokkeert galzuurresorptie in darm en onderbreekt de enterohepatische kringloop. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Accelerated assessment Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME) ATMP Unknown Submission date November 2020 Expected Registration July 2021 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie in mei 2021. Therapeutic value Current treatment options Ursodeoxycholzuur (UDCA) -therapie moet bij alle patiënten worden gestart om leverschade te voorkomen. Bij sommige PFIC1- of PFIC2-patiënten kan galafleiding ook de pruritus verlichten en de progressie van de ziekte vertragen. De meeste PFIC-patiënten zijn uiteindelijk echter kandidaten voor levertransplantatie. Monitoring van hepatocellulair carcinoom, vooral bij PFIC2-patiënten, moet vanaf het eerste levensjaar worden aangeboden. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De PEDFIC 1 fase 3 studie was statistisch significant op het verlagen galzuren en het ontstaan van jeuk. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 120 ug/kg References www.orpha.net; PEDFIC 1(NCT03659916); Additional remarks 200 µg, 400 µg, 600 µg and 1200 µg capsules. Expected patient volume per year Patient volume 10 - 20 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References www.orpha.net, CBS Additional remarks Er worden per jaar 1/50.000 - 1/100.000 kinderen geboren met deze aandoening. In 2017 zijn er 169.836 kinderen geboren in Nederland (CBS), dit zou gaan om 1-4 personen. Er zijn op dit moment waarschijnlijk 10 tot 20 personen in Nederland die per jaar in aanmerking zullen komen voor dit geneesmiddel. Expected cost per patient per year Cost € < 350,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References www.drugs.com/price-guide/ Additional remarks De kosten voor Bylvay orale capsules 400 mcg bedragen in de VS $13.790 voor 30 capsules. Op jaar basis zou dit kunnen oplopen tot $400.000 per patiënt. De prijs in Nederland is echter nog niet bekend. Potential total cost per year Total cost € 5,250,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References clinicaltrials.gov Additional remarks Er zijn geen fase 2-3 studies op andere indicatiegebieden op dit moment. Other information Additional remarks