Odevixibat Medicine 06 June 2023 Extended indication Extension of indication to include treatment of cholestasis and pruritus in Alagille syndrome (ALGS) in patients from birth and older for BYLVAY. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 855,000.00 Registration phase No registration expected Product Active substance Odevixibat Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Liver diseases Extended indication Extension of indication to include treatment of cholestasis and pruritus in Alagille syndrome (ALGS) in patients from birth and older for BYLVAY. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Bylvay Manufacturer Albireo Portfolio holder Albireo Mechanism of action Other Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Sodium-bile acid cotransporter-inhibitor. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP No Submission date December 2022 Expected Registration December 2023 Orphan drug No Registration phase No registration expected Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie juli 2023. Orphan status afgewezen bij positieve CHMP beoordeling. Therapeutic value Current treatment options Ook maralixibat zal spoedig op de markt komen voor deze indicatie. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De ASSERT fase 3 studie beoordeelt het effect van odevixibat gedurende 24 weken ten opzichte van placebo op jeuk (primary endpoint) en op galzuren en veiligheid (secondary endpoint). Patiënten tussen 0 en 17 jaar zijn geïncludeerd. De fabrikant rapporteert een significant effect, maar de publicatie volgt nog. Hoe het geneesmiddel zich verhoudt tot concurrent maralixibat is nog niet bekend. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration References NCT05035030; NCT04674761 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 3 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Kamath B et al. Systematic Review: The Epidemiology, Natural History, and Burden of Alagille Syndrome. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2018 (1); CBS Statline. 2022 (2); Additional remarks De prevalentie bij geboorte is 1 in 50:000 (1). Bij een gemiddeld aantal geboortes van 170.000 in Nederland worden er gemiddeld 3 patiënt per jaar verwacht(2). De plek van dit geneesmiddel is waarschijnlijk bij patiënten die geen levertransplantatie hoeven te ondergaan. Als je wel een levertransplantatie moet ondergaan dan is het mogelijk een tijdelijke therapie. Expected cost per patient per year Cost € 250,000.00 - 320,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Zorginstituut Nederland. GVS-rapport odevixibat (Bylvay®). 2022; Additional remarks In de budget impact analyse van odexivibat voor de indicatie PFIC zijn twee verschillende scenario's geschetst aan de hand van de dosis die patiënten zullen ontvangen. In het minimale scenario wordt er ongeveer uitgegaan van gemiddeld €250.000 per patiënt per jaar. In het maximale scenario wordt uitgegaan van gemiddeld €320.000 per patiënt per jaar. Potential total cost per year Total cost € 855,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Andere lopende fase III studie: Biliary atresia References Adis Insight Additional remarks Other information Additional remarks