Olenasufligene relduparvovec Medicine 07 December 2021 Extended indication Mucopolysaccharidosis Type IIIA (MPS IIIA) Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Olenasufligene relduparvovec Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Metabolic diseases Extended indication Mucopolysaccharidosis Type IIIA (MPS IIIA) Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Lysogene Portfolio holder Mechanism of action Gene therapy Route of administration Intracerebral Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Amsterdam UMC Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Yes Submission date 2022 Expected Registration 2023 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks De klinische studie (LYS-SAF302) loopt nog. Analyse volgt eind van dit jaar/begin volgend jaar. Indiening zal op zijn vroegst plaatsvinden in 2022. Therapeutic value Current treatment options Supportive care. Symptoombestrijding. Er is geen specifieke behandeling voor Sly Disease. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De studie (LYS-SAF302) loopt nog. Analyse volgt eind van dit jaar/begin volgend jaar. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT03612869 Additional remarks De behandeling bestaat uit directe intracerebrale injectie, via een neurochirurgische ingreep, van de vector coderende voor het ontbrekende enzym bij MPSIIIA. Expected patient volume per year Patient volume 1 - 3 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Expertise centrum UMC Amsterdam; https://onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1002/ana.22092; Additional remarks De geboorteprevalentie is ongeveer 100 gevallen in Nederland. Waarschijnlijk is deze gentherapie, als het effectief is, alleen voor hele jonge kinderen zinvol. De diagnose wordt veelal (te) laat gesteld, de uiteindelijke groep die hiervoor in aanmerking gaat komen is klein 1-3 per jaar. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Het is een hele specifieke therapie, off-label gebruik is uitgesloten. Er zal hooguit een uitbreiding naar bijv mildere fenotypes volgen. Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Indien het extreem effectief blijkt is het wellicht ook zinvol voor patiënten later in het ziektebeloop. Dat zal een grotere groep patiënten zijn. Other information Additional remarks