Olezarsen Geneesmiddel 04 juni 2024 Uitgebreide indicatie Olezarsen monotherapy for add-on treatment of severe familial chylomicronemia syndrome in adults and elderly Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Olezarsen Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Onbekend Uitgebreide indicatie Olezarsen monotherapy for add-on treatment of severe familial chylomicronemia syndrome in adults and elderly Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Ionis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Antisense oligonucleotide Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Amsterdam UMC Aanvullende opmerkingen Olezarsen is een antisense oligonucleotide, geconjugeerd met N-acetylgalactosamine (GalNAc), dat is ontworpen om de productie van door APOC3 gecodeerd apolipoproteïne C-III-eiwit te remmen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Augustus 2024 Verwachte registratie September 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen NCT04568434 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing FCS is een zeer zeldzame aandoening en moeilijk te behandelen. Fibraten zijn doorgaans niet effectief bij FCS. Deze ontwikkeling kan daarom mogelijk van meerwaarde zijn voor deze patiëntengroep (1). Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Expertopinie (1) Aanvullende opmerkingen De effectiviteit lijkt gelijk aan volanesorsen, wat een 70% reductie in triglyceriden impliceert. Olezarsan heeft hoogstwaarschijnlijk niet de bijwerking thrombocytopenie. De fase 3 studie is in oktober 2023 afgerond, de resultaten moeten nog gepubliceerd worden. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 10 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orphanet (1); Expertopinie (2) Aanvullende opmerkingen Familiale chylomicronemie-syndroom (FCS) heeft een geschatte prevalentie van 1 op 100.000 en 1 op 1.000.000 (1). Als dit middel beschikbaar, werkzaam en veilig is zou het voor maximaal 10 kinderen ingezet kunnen worden (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen